Sindrome ipereosinofila, mepolizumab è il primo farmaco a ridurre le riacutizzazioni di questa malattia rara…
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SMA: aderire allo screening neonatale significa cambiare il decorso della malattia. L’importanza del trattamento dei pazienti…
Distrofia muscolare di Duchenne: interrotto lo sviluppo del farmaco RG6206. La molecola sperimentale anti-miostatina non si…
Il melanoma della coroide è il tumore maligno primitivo intraoculare più frequente nell’adulto: in Italia…
Malattia di Pompe: conferme di efficacia per la terapia AT-GAA. L’innovativa molecola ha indotto miglioramenti significativi…
Sindrome DICER1: una malattia rara che provoca tumori rari. All’origine c’è una mutazione che danneggia la…
Adenocarcinoma al pancreas: entro il 2030 sarà la seconda causa di morte tra i tumori.…
I sintomi della sarcoidosi sono diretta conseguenza dell’organo colpito: spesso è il polmone ad essere interessato…
Sclerosi multipla, un algoritmo può predire l’evoluzione della malattia: il sistema si basa sull’analisi del database…
Malattia di Wilson: per diagnosticare la malattia rara il test genetico da solo non basta.…