Sindrome ipereosinofila, mepolizumab è il primo farmaco a ridurre le riacutizzazioni di questa malattia rara secondo uno studio pilota
GlaxoSmithKline ha reso noti i risultati positivi dello studio pilota condotto con mepolizumab nel trattamento dei pazienti che soffrono di sindrome ipereosinofila (HES), che rende il farmaco il primo trattamento che ha dimostrato una riduzione nelle recidive di questa rara malattia.
Lo studio di fase III ha raggiunto l’endpoint primario, con un risultato statisticamente significativo: oltre 50 per cento di pazienti ha avuto esperienza una minor di recidive dell’HES (peggioramento dei sintomi o livelli di eosinofili che richiedevano un incremento della terapia) dopo trattamento con mepolizumab rispetto a placebo, quando il farmaco viene associato al miglior trattamento disponibile, nel corso di un periodo di studio di 32 settimane (56% vs 28%; p=0.002).
Hal Barron, Chief Scientific Officer and President, R&D di GSK, afferma: “Mepolizumab ha le potenzialità per cambiare l’orizzonte del trattamento per i pazienti con HES, una patologia complessa e debilitante che ad oggi ha opzioni terapeutiche limitate”.
Anche gli endpoint secondari dello studio sono risultati statisticamente significativi, ad ulteriore conferma dell’endpoint primario. In particolare:
– Il rischio della prima recidiva di HES nel corso dello studio è stato inferiore del 66 per cento nei pazienti trattati con mepolizumab in confronto a placebo (hazard ratio 0.34; 95% CI 0.18, 0.67).
– E’ stata registrata una riduzione del 66 per cento del tasso annualizzato di recidive in confronto a placebo (rate ratio 0.34; 95% CI 0.19, 0.63).
– I punteggi della scala di valutazione dell’astenia sono risultati migliorati nel gruppo mepolizumab rispetto a placebo (p=0.036).
– I risultati sulla sicurezza registrati nello studio sono risultati in linea con il profilo noto di mepolizumab.
Gerald Gleigh, allergologo, immunologo ed esperto di HES dell’Università dello Utah, riferisce: “Mepolizumab è noto per la sua azione nella riduzione dei livelli di eosinofili nel sangue e questa evidenza suggerisce che ha il potenziale per diventare un’opzione di trattamento mirato per diverse patologie infiammatorie caratterizzate dall’aumento degli eosinofili. Questi dati sono estremamente promettenti e dovrebbero dare speranza ai pazienti che soffrono di questa rara patologia potenzialmente letale causata all’infiammazione da eosinofili”.
Sulla scorta di questi dati, GSK presenterà il dossier registrativo nel 2020. Mepolizumab non è approvato per l’impiego nell’HES in nessuna parte del mondo. Ulteriori risultati dello studio saranno proposti per future presentazioni nell’ambito dei prossimi congressi e per la pubblicazione su riviste peer-reviewed.