I risultati del primo studio sull’uomo di una terapia genica progettata per ridurre il colesterolo…
Tag: terapia genica
Uno studio clinico che ha testato la nuova terapia genica di Sarepta Therapeutics per la…
Kyowa Kirin ha accettato di acquisire Orchard Therapeutics, biotech specializzata nello sviluppare terapie geniche Kyowa…
La Sma, cioè la atrofia muscolare spinale, è una delle più temibili malattie genetiche: guarigione…
Regeneron Pharmaceuticals acquisisce Decibel Therapeutics, e accederà a programmi chiave di terapia genica sviluppati per…
Sma: potenziali benefici di nusinersen nei neonati e nei bambini dopo il trattamento con la…
Emofilia A : l’Fda ha approvato il valoctocogene roxaparvovec-rvox di BioMarin Pharmaceutical, che sarà commercializzato…
Distrofia di Duchenne: L’Fda ha concesso a Sarepta Therapeutics un’approvazione accelerata per Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)…
Fda approva beremagene geperpavec, la prima terapia genica topica ridosabile che tratta le ferite con…
Duchenne: approvata negli USA la prima terapia genica indicata per la malattia. In Italia per…