Deficit di AADC: la terapia genica Eladocagene Exuparvovec ha ottenuto l’autorizzazione all’immissione in commercio dalla…
Tag: terapia genica
Emofilia B: una singola somministrazione di FLT180a, terapia genica sperimentale di Freeline, può ridurre la…
Malattia di Huntington: registrati progressi con la sperimentazione della terapia genica AMT-130 in fase I/II…
L’EMA autorizza Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) per il trattamento dell’emofilia A grave negli adulti che non…
I pazienti con epidermolisi bollosa distrofica hanno ottenuto risultati positivi sulle ferite con la terapia…
In pazienti affetti da neuropatia ottica ereditaria di Leber la terapia genica ha comportato un…
Emofilia B: l’EMA, Agenzia Europea dei Medicinali, inizia la revisione di etranacogene dezaparvovec, terapia genica…
Pubblicata la prima Consensus italiana sul valore delle terapie avanzate. Il progetto è realizzato da…
Takeda ha firmato un accordo con Code Biotherapeutics che vale potenzialmente fino a 2 miliardi…
Fenilchetonuria: l’agenzia statunitense FDA ha effettuato un blocco clinico sul farmaco sperimentale BMN 307 di…