Regeneron investe nella terapia genica per la perdita dell’udito


Regeneron Pharmaceuticals acquisisce Decibel Therapeutics, e accederà a programmi chiave di terapia genica sviluppati per combattere  la perdita dell’udito

udito sordità

La statunitense Regeneron Pharmaceuticals ha dichiarato di aver raggiunto un accordo definitivo per l’acquisizione di Decibel Therapeutics, che le consentirà di accedere a programmi chiave di terapia genica sviluppati per combattere  la perdita dell’udito. L’accordo proposto valuta Decibel circa 109 milioni di dollari, o fino a circa 213 milioni di dollari se verranno raggiunte le tappe del contingent value right (CVR).

In particolare, Regeneron ha accettato di pagare 4,00 dollari per azione di Decibel in contanti, pari a un premio del 43% rispetto al prezzo di chiusura dell’8 agosto. L’accordo prevede anche un ulteriore CVR non negoziabile fino a 3,50 dollari per azione in contanti al raggiungimento di determinati traguardi di sviluppo clinico e normativi per il candidato principale di Decibel, la terapia genica AAV selettiva per le cellule DB-OTO, entro periodi di tempo specifici.

Le aziende hanno inizialmente stretto una collaborazione nel 2017, poi estesa nel 2021, finalizzata allo sviluppo di tre programmi di terapia genica mirati a diverse forme di ipoacusia congenita monogenica. DB-OTO, che Regeneron e Decibel stanno co-sviluppando, è attualmente in fase di sperimentazione di Fase I/II nello studio CHORD per valutare la sua capacità di fornire un udito fisiologico duraturo alle persone con ipoacusia congenita profonda causata da mutazioni nel gene otoferlin.

George Yancopoulos, Chief Scientific Officer di Regeneron, ha sottolineato che DB-OTO “raggiungerà presto i pazienti nel suo primo studio clinico, offrendo nuove promesse ai bambini affetti da questa rara forma di ipoacusia congenita, nonché una potenziale prova di concetto per future terapie geniche che affrontino forme più comuni di ipoacusia genetica”. Le aziende avevano inizialmente previsto che DB-OTO sarebbe entrato in clinica nel 2022.

La pipeline preclinica di Decibel comprende anche AAV.103 per i pazienti con perdita dell’udito correlata a GJB2 e AAV.104 per quelli con perdita dell’udito correlata alla stereocilina. L’azienda è stata lanciata nel 2015 con un finanziamento di serie A di 52 milioni di dollari guidato da Third Rock Ventures.
Regeneron ha altri interessi nella terapia genica, tra cui un accordo di licenza con ViGeneron per lo sviluppo di un prodotto di terapia genica basato su AAV ricombinanti ingegnerizzati per il trattamento di una malattia ereditaria della retina.

La perdita dell’udito è un’area attiva per la ricerca sulla terapia genica, con l’acquisizione da parte di Eli Lilly di Akouos per 487 milioni di dollari lo scorso anno, per acquisire i candidati di quest’ultima per la perdita dell’udito neurosensoriale.