Fenilchetonuria: l’agenzia statunitense FDA ha effettuato un blocco clinico sul farmaco sperimentale BMN 307 di…
Tag: terapia genica
Al San Raffaele una terapia genica sperimentale ha mostrato benefici ini pazienti pediatrici con leucodistrofia…
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Emofilia B: l’Agenzia europea del farmaco concede la valutazione accelerata alla terapia genica etranacogene dezaparvovec…
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Epidermolisi bollosa distrofica: l’agente sperimentale in forma topica beremagene geperpavec ha comportato la guarigione completa…
Sindrome di Hurler: arrivano i primi risultati positivi per la terapia genica. Dopo 2 anni…
Bluebird bio ha annunciato che ritirerà dal mercato Skysona, una terapia genica per una malattia…
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