Malattie rare: Bluebird bio ritira la terapia genica Skysona


Bluebird bio ha annunciato che ritirerà dal mercato Skysona, una terapia genica per una malattia rara recentemente approvata in Europa

Bluebird bio ha annunciato che ritirerà dal mercato Skysona, una terapia genica per una malattia rara recentemente approvata in Europa

Bluebird bio ha fatto sapere che ritirerà dal mercato una terapia genica per una malattia rara recentemente approvata in Europa. Si tratta di Skysona, un trattamento per un disordine neurologico ereditato chiamato adrenoleucodistrofia cerebrale, approvato dai regolatori europei nel mese di luglio.

Un mese dopo, tuttavia, Bluebird ha fatto sapere che avrebbe chiuso le operazioni in Europa per concentrarsi sugli Stati Uniti, un ritiro determinato dalle difficoltà dell’azienda a ottenere un accordo da parte dei payors europei sul rimborso per le sue terapie geniche.

Bluebird aveva già ritirato dalla Germania un’altra terapia genica chiamata Zynteglo, approvata nel giugno 2019 per la beta talassemia grave, dopo che non era riuscita a convincere le autorità a rimborsare il prezzo del trattamento di 1,8 milioni di dollari. L’azienda aveva anche proposto che i paesi rimborsassero il trattamento in cinque anni legando i pagamenti al mantenimento del beneficio per il paziente.  La Germania, tuttavia, si è opposta proponendo un prezzo iniziale di 790.000 dollari per paziente, che saliva a circa 950.000 dollari se i pazienti avessero beneficiato del trattamento anche diversi anni dopo.

Questa decisione si è rivelata molto negativa per Bluebird, che ha deciso di ritirare Zynteglo dalla Germania prima di annunciare succewssivamente un più ampio ritiro dall’Europa.

A livello mondiale, sono solo una manciata le terapie geniche approvate per le malattie ereditarie. Bluebird, avendone due, è uno dei principali sviluppatori. Così le difficoltà di Bluebird in Europa sono importanti anche per le decine di aziende biotech che stanno sviluppando trattamenti basati su terapie geniche per malattie rare o ultrarare.

La decisione dell’azienda americana riflette anche le differenze nel modo in cui le terapie approvate in Europa sono rimborsate, con decisioni lasciate ai governi dei singoli stati membri dell’UE. Rispetto agli Stati Uniti, i paesi europei possono essere più aggressivi nel richiedere prezzi più bassi e, poiché molti hanno sistemi sanitari a pagamento unico, sono in grado di negoziare per sconti più grandi.

“La decisione di Bluebird di concentrarsi sul mercato statunitense è guidata dalle sfide di ottenere un adeguato riconoscimento del valore e l’accesso al mercato per Zynteglo in Europa, che rende insostenibile per una piccola azienda innovativa in questo momento portare le sue terapie geniche come Zynteglo e Skysona a pazienti e medici in Europa”, ha detto Andrew Obenshain, capo delle malattie genetiche gravi di Bluebird, in una dichiarazione di agosto.

Insieme con il ritiro di Skysona dall’Europa, Bluebird ha anche ritirato una domanda di approvazione nel Regno Unito, secondo un deposito di giovedì con i regolatori di titoli degli Stati Uniti. Il ritiro di Zynteglo dall’UE e dal Regno Unito sarà completato all’inizio del 2022.
Bluebird ha detto che continuerà il follow-up a lungo termine dei pazienti trattati negli studi clinici in Europa, ma nel Vecchio Continente non effettuerà ulteriori studi.

Ben pochi pazienti hanno finora ricevuto Zynteglo. Il primo paziente trattato commercialmente ha ricevuto la terapia solo nel febbraio di quest’anno, dopo che difficoltà di produzione avevano ritardato il lancio del farmaco da parte di Bluebird.

Non ci si aspettava che Zynteglo o Skysona fossero ampiamente utilizzati, date le piccole popolazioni di pazienti per cui erano stati approvati. Ma i test clinici hanno dimostrato che entrambi sono terapie efficaci, il che significa che il loro ritiro lascia i pazienti in Europa con un’opzione di trattamento in meno.

Bluebird ha recentemente chiesto all’Fda l’approvazione di Zynteglo negli Stati Uniti e prevede di fare lo stesso per Skysona entro la fine di quest’anno.