AbbVie spunta su una terapia genica ora in fase III in sviluppo per la degenerazione maculare legata all’età e altre patologie oftalmologiche
AbbVie sta espandendo il segmento oftalmologico della pipeline e fa sua una terapia genica ora in fase III di sviluppo per la degenerazione maculare legata all’età e altre patologie oftalmologiche. L’accordo vale $370 milioni in contanti e altri $ 1,38 miliardi in pietre miliari. E i partner di Regenxbio ottengono anche il supporto per i futuri trial.
In cambio, AbbVie prende il comando dello sforzo di commercializzazione globale del farmaco – se approvato – insieme al lavoro di sviluppo, con Regenxbio che la affianca negli Stati Uniti.
La partnership è finalizzata a sviluppare e commercializzare RGX-314, una potenziale terapia genica una tantum per il trattamento della degenerazione maculare umida legata all’età (AMD umida), della retinopatia diabetica (DR) e di altre malattie croniche della retina. RGX-314 è attualmente in fase di valutazione in pazienti con AMD umida in uno studio registrativo che utilizza la consegna subretinica, e in pazienti con AMD umida e DR in due studi clinici separati di fase II che utilizzano la consegna sopracoroidale in ufficio.
Nell’ambito della collaborazione, REGENXBIO sarà responsabile del completamento degli studi in corso su RGX-314. AbbVie e REGENXBIO collaboreranno e condivideranno i costi per ulteriori studi su RGX-314, compreso il secondo studio registrativo che valuterà la somministrazione subretinica per il trattamento della AMD umida e gli studi futuri. AbbVie guiderà lo sviluppo clinico e la commercializzazione di RGX-314 a livello globale. REGENXBIO parteciperà agli sforzi di commercializzazione negli Stati Uniti come previsto da un piano di commercializzazione concordato reciprocamente.
“Ci aspettiamo di sfruttare l’infrastruttura globale di sviluppo e commerciale di AbbVie nell’ambito della cura degli occhi con la nostra esperienza nello sviluppo clinico della terapia genica AAV e la profonda conoscenza interna della produzione per continuare lo sviluppo di RGX-314”, ha detto Ken Mills, presidente e CEO di Regenxbio, in una dichiarazione preparata.
Mentre l’accordo fornisce supporto e denaro a Regenxbio, per AbbVie offre un punto d’appoggio più forte nello sviluppo di farmaci per gli occhi. L’anno scorso, AbbVie ha completato l’acquisto di Allergan per 63 miliardi di dollari, acquisendo un’unità per la cura degli occhi guidata da Restasis, un farmaco topico per la produzione di lacrime. Le vendite di quell’unità hanno totalizzato 1,74 miliardi di dollari nei primi sei mesi di quest’anno.
L’accordo rafforza anche la portata di AbbVie nella ricerca sulla terapia genica, un’area che ha visto un crescente interesse da parte delle grandi aziende farmaceutiche. All’inizio di quest’anno, AbbVie ha concluso un altro accordo incentrato sulle medicine genetiche, in quanto ha collaborato con Caribou Biosciences per migliorare un certo tipo di terapia cellulare, con l’aiuto della tecnologia di editing genico CRISPR.
Dopo aver annunciato l’accordo con AbbVie, il prezzo delle azioni di Regenxbio è aumentato del 24%, per essere scambiato a quasi 41 dollari nella tarda mattinata di lunedì.
L’accordo segna un importante convalida per la tecnologia di Regenxbio, che sta usando un vettore AAV8 per RGX-314 progettato per ottenere un gene che codifica un frammento di anticorpo negli occhi dei pazienti. Il farmaco cerca di inibire l’attività del VEGF, colpendo il percorso che governa i vasi sanguigni che perdono e l’accumulo di liquidi.
La terapia non è perfetta, tuttavia. Gli investigatori hanno rintracciato un calo significativo nel trattamento anti-VEGF dopo l’uso della loro terapia genica, progettato come terapia una tantum. Regenxbio ha incontrato un blocco normativo su questo programma un paio di anni fa, quando la FDA ha imposto alla biotech una sospensione parziale in modo da poter rivedere il dispositivo di consegna in uso.
Gli analisti attendono i dati sull’uso sopracoroidale, che – in caso di successo – aprirebbe nuove opportunità di mercato rendendolo disponibile in una visita in studio piuttosto che richiedere un intervento chirurgico. Saranno disponibili nel 4Q del 2021.
Il campo della terapia genica, in generale, sta però vivendo un momento di difficoltà a causa dei dubbi sulla durata dell’effetto e la sicurezza della tecnologia AAV, 2 misure chiave che guidano un mercato e il successo di queste terapie innovative.
Qualche numero
Si ritiene che AMD colpisca un gran numero di persone. Uno studio pubblicato nel 2014, per esempio, ha previsto che la popolazione di pazienti a livello globale avrebbe raggiunto i 196 milioni nel 2020 e sarebbe cresciuta a 288 milioni entro il 2040.
Tra questi pazienti, la stragrande maggioranza avrà la forma di AMD definita “secca”. Solo circa uno o due su 10 avrà la forma più grave, “umida”, della malattia, che è caratterizzata dalla formazione di insoliti vasi sanguigni che perdono liquido e danneggiano l’occhio. La Food and Drug Administration ha già approvato diversi trattamenti per l’AMD umida, tra cui Lucentis di Roche, Eylea di Regeneron e Beovu di Novartis, che funzionano bloccando una proteina chiamata VEGF, che favorisce la crescita di nuove cellule del sangue.
Beovu è il più reente sul mercato, avendo ricevuto l’approvazione della FDA alla fine del 2019, Lucentis ed Eylea sono farmaci di grande successo. L’anno scorso, Regeneron ha registrato quasi 8 miliardi di dollari di vendite globali di Eylea – che è anche approvato per altre condizioni dell’occhio, tra cui la retinopatia diabetica.