Sindrome di Angelman: al via il Registro Italiano per la Ricerca Scientifica e Clinica. Raccoglierà…
Tag: malattie rare
Terapie avanzate: 3 sulle prime 4 approvate in Europa sono nate in Italia. L’inizio di…
Sindrome di Turner: da bambini si possono prendere farmaci per aumentare la statura, poi in…
Emofilia: secondo il Rapporto 2017 del Registro Nazionale Coagulopatie Congenite sono 5.077 i pazienti in…
Pazienti con linfoma follicolare avanzato resistente a terapie convenzionali: efficace la combinazione tra cellule immunitarie…
Fibrosi cistica: il nuovo correttore VX-445 è pronto per l’approvazione globale. Molecola progettata per essere…
Sindrome di Noonan, un farmaco antitumorale migliora la cardiopatia: in due bambini trattati, l’ipertrofia cardiaca…
Fibromialgia, dal Consiglio regionale del Friuli Venezia Giulia una proposta di Legge per riconoscere la…
Mieloma multiplo, risultati promettenti dalla terapia di combinazione isatuximab, pomalidomide e desametasone I risultati dello studio…
Atrofia muscolare spinale, parte lo screening neonatale in Lazio e in Toscana: in due anni…









