hATTR: l’efficacia di patisiran è già stata dimostrata, anche a lungo termine. Resta da chiarire il…
Tag: malattie rare
Neuroblastoma, Ospedale Meyer ed ENEA Onlus lanciano un progetto di ricerca: lo studio aiuterà la…
Malattie rare e lavoro: aumenta lievemente l’assegno di incollocabilità. Ecco i requisiti e le indicazioni per…
Fibrodisplasia ossificante progressiva, sospesi gli studi sul palovarotene per la scarsa probabilità che i trial raggiungano…
Screening neonatale, approvato l’emendamento Noja al Decreto Milleproroghe: la buona notizia per le famiglie e…
Acalasia esofagea: studio italiano approfondisce le basi genetiche della patologia. I ricercatori hanno identificato dei microRNA…
Malattie virali, l’immunoterapia Viralym-M riceve designazione PRIME dall’EMA: l’innovativo trattamento sperimentale è a base di cellule…
Colangite biliare primitiva: il farmaco denosumab, la cui molecola è già utilizzata per il trattamento…
Amiloidosi hATTR, via libera di AIFA al nuovo farmaco patisiran: la terapia, frutto di una…
Sclerosi Laterale Primaria: stabilite le nuove linee guida per la diagnosi precoce della malattia neurodegenerativa,…









