Ipofosfatemia legata all’X: dal CHMP parere favorevole all’estensione d’uso di burosumab. Raccomandato l’impiego anche negli adolescenti…
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Malattia di Pompe: sono positivi i primi risultati di Fase III con avalglucosidasi alfa. La terapia…
Covid-19: indagine epidemiologica su pazienti con Incontinentia pigmenti. Lo scopo è valutare l’impatto dell’infezione da Sars-CoV-2…
Tumore fibroso solitario, risultati incoraggianti dall’impiego di pazopanib: il farmaco è stato testato in fase II…
Scoperto un nuovo meccanismo per la sindrome da deficienza CDKL5, una grave encefalopatia genetica che…
Malattie neuromuscolari, il Centro Clinico NeMO di Napoli è realtà. Il nuovo istituto va ad aggiungersi…
Malattie rare, identificata una nuova sindrome del neurosviluppo: lo studio è stato condotto dall’Ospedale Pediatrico…
Huntington, identificata l’origine della malattia presente in area medio-orientale: lo studio è stato pubblicato sulla rivista…
Carcinoma epatocellulare, il trapianto di fegato si conferma la miglior terapia: a dimostrarlo è uno studio…
Malattia di Huntington, somministrata ai primi due pazienti la terapia genica AMT-130: il trattamento è…