Iperossaluria primitiva, la dr.ssa Giorgia Mandrile: “Con la RNA interference potrebbe cambiare la storia naturale della…
Tag: malattie rare
Sclerosi multipla: il mancato controllo del virus di Epstein Barr è concausa della malattia secondo…
Mutazione del gene YWHAG: solo venti casi nel mondo. L’appello dei genitori di Gabriele, 6 anni:…
Sclerosi tuberosa: nasce un progetto per l’inclusione sociale. L’obiettivo è abbattere gli ostacoli che non…
Fibrosi cistica, nuovi dati clinici favorevoli per la tripla combinazione elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor testata con successo in pazienti…
Acondroplasia, l’EMA valuta l’immissione in commercio del farmaco vosoritide. Sarebbe il primo trattamento in Europa…
Colangite sclerosante primitiva: in Italia sono più di 500 le persone affette da questa malattia,…
Sindrome di Beckwith-Wiedemann: AIBWS lancia l’iniziativa “Adotta una genetista”: la raccolta fondi è aperta a…
Leucemia linfatica cronica, il CHMP dell’Agenzia europea del farmaco dice sì all’estensione d’indicazione per ibrutinib…
Carmine Settembre (Tigem) si aggiudica parte dei finanziamenti ERC: il suo studio vuole individuare potenziali farmaci…