Atrofia muscolare spinale: parere positivo dal Chmp per il regime ad alto dosaggio di nusinersen…
Tag: atrofia muscolare spinale
Studio dimostra che apitegromab determina un miglioramento statisticamente significativo della funzione motoria in bambini con…
La Commissione Europea ha approvato l’estensione dell’indicazione di risdiplam che comprende una nuova compressa stabile a temperatura…
Novartis ha annunciato progressi significativi nell’ampliamento delle indicazioni terapeutiche per onasemnogene abeparvovec, terapia genica già approvata…
Uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine ha riportato i risultati promettenti della prima…
La formulazione intratecale di Zolgensma, somministrata direttamente nel liquido spinale, potrebbe consentire l’accesso alla terapia…
I dati a due anni positivi provenienti dallo studio RAINBOWFISH attualmente in corso, volto a…
I risultati principali dello studio clinico di fase 3 SAPPHIRE hanno dimostrato che apitegromab, ha…
I risultati a 5 anni mostrano un’efficacia sostenuta e un profilo di sicurezza favorevole per…
L’approvazione della prima terapia genica per la SMA, ai bambini con SMA 2, apre nuove…