SMA di tipo 1: al Bambino Gesù primo paziente trattato con successo con la terapia…
Tag: terapia genica
Anemia falciforme: ripartono gli studi clinici sulla terapia genica bb1111. Intanto in UE è ricominciata la…
Adrenoleucodistrofia cerebrale, approvazione dell’UE per elivaldogene autotemcel: è la prima e unica terapia genica autorizzata…
Via libera dell’UE sulla sicurezza: Bluebird Bio andrà avanti con il lancio europeo di Zynteglo,…
Emofilia B: uniQure e CSL all’inizio del 2022 presentaranno la domanda di autorizzazione per la…
Atrofia Muscolare Spinale: al via “OneGene”, un programma di supporto per i pazienti trattati con…
Beta-Talassemia trasfusione dipendente (TDT): bluebird bio ha presentato i dati di diversi studi sull’efficacia della…
Ginkgo Bioworks e Biogen collaboreranno per sviluppare una piattaforma di produzione di prossima generazione per…
Adrenoleucodistrofia cerebrale: parere positivo del Chmp dell’Agenzia europea dei medicinali per la terapia genica elivaldogene…
Atrofia muscolare spinale (SMA). nuovi dati evidenziano benefici e sicurezza a lungo termine con la…