I sarcomi sono tumori rari e ultra rari perché colpiscono circa 4.000 nuovi pazienti l’anno in Italia: si…
Tag: malattie rare
La mucuna pruriens, un legume ricco di levodopa, può migliorare le condizioni dei pazienti con…
Asma eosinofilico, in Europa via libera all’auto-somministrazione di benralizumab: il CHMP ha espresso parere favorevole…
Retinopatia del prematuro, avviato studio di Fase III su aflibercept: nella sperimentazione verranno arruolati circa…
Iperossaluria primitiva di tipo 1: quattro trial per valutare il farmaco lumasiran. I nuovi risultati dello…
Emofilia A, nuovi dati su damoctocog alfa pegol presentati in Australia al congresso ISTH 2019:…
Distrofia muscolare di Duchenne: il CHMP europeo boccia l’impiego di ataluren in pazienti non deambulanti. Chi…
SMA, nuovi dati positivi sull’impiego di nusinersen in pazienti pre-sintomatici: il 100% dei bambini trattati è…
La Commissione medico-scientifica della Fondazione Telethon ha selezionato i vincitori del bando progetti 2019: finanziati…
Terapia genica per le cecità ereditarie: vettori capaci di trasferire geni di grosse dimensioni in…