Malattie rare della retina, PTC e Odylia avviano partnership sulla terapia genica per l’amaurosi congenita di…
Tag: malattie rare
Gangliosidosi GM1 infantile: premiato un progetto di ricerca dell’Università di Padova che ha vinto il bando…
Malattie lisosomiali, il dossier delle associazioni dei pazienti sulla terapia domiciliare consegnato al Ministero della…
Lipodistrofia: la sperimentazione su volanesorsen raggiunge l’endpoint primario. Il farmaco ha ridotto dell’88% i trigliceridi…
Porfiria acuta intermittente: nonostante il nome è una malattia cronica. Studio rivela che i pazienti…
Acidosi tubulare renale distale e cistinuria: Advicenne porta avanti lo sviluppo del farmaco sperimentale ADV7103,…
Distrofia di Duchenne, Parent Project lancia un nuovo servizio per i pazienti: in un portale…
Malattia di Gaucher: la terapia a somministrazione orale migliora qualitativamente la vita dei pazienti. Importante…
Anoressia: solo l’8% dei casi è di origine psicologica. Il restante 92% è imputabile a…
Adenocarcinoma polmonare, allo studio nuove cure personalizzate grazie alla ricerca dell’IRCCS Istituto Nazionale Tumori Regina…