Fenilchetonuria: FDA designa farmaco orfano la miscela di aminoacidi di APR. Il prodotto, già in commercio…
Tag: malattie rare
Glicogenosi di tipo 3: ENEA brevetta una nuova terapia genica sicura e a basso costo…
Lipodistrofia, arriva una buona notizia per i pazienti: autorizzata l’immissione in commercio del farmaco metreleptin…
CAR-T, dal veleno dello scorpione una speranza per il glioblastoma: in avvio uno studio clinico…
Trapianto di Cromosoma, il percorso di sperimentazione continua: la tecnica permette di correggere nelle cellule…
Malattie del metabolismo: un innovativo approccio che combina terapia genica ed editing genomico ha prodotto interessanti…
Malattie scheletriche rare: il Rizzoli di Bologna potenzia il suo centro. La struttura è punto di…
Sjogren, le stagioni non influiscono sull’andamento della sintomatologia nei pazienti secondo uno studio pubblicato su…
Un test genetico preconcepimento può indicare il rischio di trasmissione di malattie rare, dalla Duchenne…
Le malattie rare endocrino-metaboliche sono quasi 400 su 6-7 mila patologie rare riconosciute: nasce un…








