Anemia falciforme: per la prima volta l’Organizzazione mondiale della sanità ha pubblicato un documento per…
Tag: anemia falciforme
Dati positivi a lungo termine relativi a exagamglogene autotemcel (exa-cel) derivanti da studi clinici globali condotti…
Nei bambini affetti da anemia falciforme, il trattamento con idrossiurea continua a offrire benefici significativi, riducendo il numero…
Anemia falciforme: Vertex Pharmaceuticals ha presentato nuovi dati positivi a lungo termine relativi a CASGEVY Vertex Pharmaceuticals ha presentato…
Voxelotor ritirato da tutti i mercati: i benefici complessivi del trattamento della malattia falciforme (SCD)…
Editing del genoma: guariti da talassemia e anemia falciforme grazie alle “forbici” molecolari. Successo della…
Dati positivi a lungo termine su CASGEVY, la prima terapia di editing genico per anemia…
Sì a exagamglogene autotemcel [exa-cel], la prima terapia di editing genico basata su CRISPR/Cas9 per…
Terapia genica per l’anemia falciforme: l’Fda ha approvato Casgevy (exagamglogene autotemcel) di Vertex Pharmaceuticals e…
La Commissione UE ha revocato al farmaco Adakveo (crizanlizumab) l’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio della…