Terapia genica: Vertex Pharmaceuticals ha annunciato di aver interrotto tutte le attività di ricerca e…
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Uno studio clinico ha dimostrato che KYV-101, una terapia sperimentale con cellule CAR T, è sicura…
Un importante passo avanti nella gestione della distrofia epidermolitica bollosa recessiva (RDEB) arriva dagli Stati Uniti:…
I risultati del trial di fase Ib Heart-2 confermano l’efficacia della terapia genica VERVE-102 nel ridurre significativamente i livelli…
Novartis ha annunciato progressi significativi nell’ampliamento delle indicazioni terapeutiche per onasemnogene abeparvovec, terapia genica già approvata…
Malattie ultra-rare, Sicilia eccellenza europea per le terapie avanzate: infusa terapia genica con tecnica innovativa…
La terapia genica etranacogene dezaparvovec-drlb, sviluppata da CSL Behring, rappresenta una nuova opportunità terapeutica che…
Negli ultimi dieci anni, la terapia dell’emofilia ha vissuto una rivoluzione grazie all’introduzione della terapia genica Negli…
Buone notizie per i pazienti con Epidermolisi bullosa distrofica: via libera del Chmp al primo trattamento…
Regeneron ha sviluppato DB-OTO, una terapia genica progettata per ripristinare la funzione uditiva in pazienti con sordità otoferlina-correlata La sordità…