Studio ha valutato la sicurezza e l’efficacia preliminare della terapia genica con GC301 in pazienti…
Tag: terapia genica
Una nuova terapia genica fa regredire rara malattia della retina finora incurabile. Lo straordinario risultato…
Vertex Pharmaceuticals ha presentato al Congresso annuale dell’Associazione Europea di Ematologia (EHA) nuovi dati positivi a lungo termine relativi…
Terapia genica: Vertex Pharmaceuticals ha annunciato di aver interrotto tutte le attività di ricerca e…
Uno studio clinico ha dimostrato che KYV-101, una terapia sperimentale con cellule CAR T, è sicura…
Un importante passo avanti nella gestione della distrofia epidermolitica bollosa recessiva (RDEB) arriva dagli Stati Uniti:…
I risultati del trial di fase Ib Heart-2 confermano l’efficacia della terapia genica VERVE-102 nel ridurre significativamente i livelli…
Novartis ha annunciato progressi significativi nell’ampliamento delle indicazioni terapeutiche per onasemnogene abeparvovec, terapia genica già approvata…
Malattie ultra-rare, Sicilia eccellenza europea per le terapie avanzate: infusa terapia genica con tecnica innovativa…
La terapia genica etranacogene dezaparvovec-drlb, sviluppata da CSL Behring, rappresenta una nuova opportunità terapeutica che…