Il deficit di fattore X: una malattia emorragica congenita sottodiagnosticata che può colpire anche le…
Tag: malattie rare
Malattie ultra-rare, Sicilia eccellenza europea per le terapie avanzate: infusa terapia genica con tecnica innovativa…
La trombastenia di Glanzmann (GT) è una rara malattia emorragica ereditaria caratterizzata da episodi di sanguinamento debilitanti…
Sono 13 le Regioni italiane in cui è stato attivato lo screening neonatale per l’atrofia…
La FDA ha recentemente approvato Ctexli (chenodiolo) come primo trattamento specifico per la cerebrotendinosi xantomatosa…
Per chi soffre di malattie reumatologiche rare, una diagnosi tardiva può compromettere gravemente la prognosi…
L’Associazione immunodeficienze primitive ha ottenuto il riconoscimento OMaR per la migliore campagna di comunicazione a…
Elena Dellepiane aveva 18 anni, è morta all’ospedale Gaslini di Genova dove era ricoverata da…
Passo avanti significativo nella lotta contro le malattie rare con l’approvazione da parte della Fda…
Malattie rare: OMaR con Fondazione SISA per la promozione della ricerca sulle malattie da aterosclerosi – Progetto…