Studio ha valutato la sicurezza e l’efficacia preliminare della terapia genica con GC301 in pazienti…
Tag: malattia di pompe
Malattie rare, nuovo approccio terapeutico per la forma a esordio tardivo della Malattia di Pompe:…
Malattia di Pompe: AIFA autorizza la rimborsabilità di Pombiliti® (cipaglucosidasi alfa) + Opfolda® (miglustat) di…
Ricercatori austriaci hanno utilizzato un algoritmo informatico per individuare possibili pazienti con Malattia di Pompe:…
Rimborsato in Italia avalglucosidasi alfa, terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento della malattia di Pompe…
Malattia di Pompe: nel Regno Unito via libera all’immissione in commercio della combinazione cipaglucosidasi alfa/miglustat,…
La Commissione Europea ha concesso l’approvazione per cipaglucosidasi alfa + miglustat per gli adulti con…
Il Chmp dell’EMA raccomanda l’approvazione dell’infusione di cipaglucosidasi alfa (ATB200) per la malattia di Pompe…
La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di avalglucosidasi alfa, una terapia enzimatica…
Malattia di Pompe, esce il libro “Il gusto dolce dell’amore”: l’autrice del romanzo, edito da…