Terapia genica: nuovi dati positivi per la distrofia muscolare di Duchenne e dei cingoli. In entrambi…
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Osteoporosi severa in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne: bene teriparatide in una prima casistica…
Duchenne, la terapia genica sperimentale SRP-9001 ha ricevuto la designazione Fast Track dalla FDA: un…
Terapia cellulare: uno studio clinico per la Duchenne. Il trial si basa sulla combinazione di terapia…
Duchenne: il programma di sviluppo clinico di givinostat si dimostra efficace. Nei pazienti minore infiltrazione di…
Distrofia muscolare di Duchenne, lanciata la nuova edizione degli STRIVE Awards: candidature entro il 30…
Un anticorpo potrebbe aprire la strada per un nuovo approccio terapeutico contro la distrofia muscolare…
Golodirsen, molecola indicata per il trattamento della distrofia di Duchenne, dopo un’iniziale bocciatura è stata…
Distrofia di Duchenne, attivato in Italia un programma di uso compassionevole per ataluren: sarà somministrato…
Duchenne: FDA dice no all’approvazione accelerata di golodirsen. Sollevati alcuni dubbi sulla sicurezza del farmaco: l’azienda…