Distrofia muscolare di Duchenne: delusione per la terapia genica di Sarepta che fallisce in uno…
Tag: duchenne
Duchenne: al NeMO via al trial per la terapia genica
Terapia genica per la Duchenne: parte il trial in Italia. Il Centro Clinico NeMO di Roma…
Duchenne: Eli Lilly userà editing genetico ARCUS
Duchenne: Eli Lilly sigla accordo con Precision BioSciences per l’utilizzo della piattaforma di editing del…
Duchenne: vamorolone efficace negli esiti motori
Distrofia muscolare di Duchenne: vamorolone si dimostra sicuro ed efficace negli esiti motori secondo i…
Duchenne: ataluren ritarda perdita deambulazione
Distrofia muscolare di Duchenne: il trattamento a lungo termine con ataluren ritarda i disturbi di…
Lotta alla Duchenne: la ricerca punta agli esosomi
Puntare agli esosomi per colpire la Duchenne: la ricerca agisce sulle vescicole extracellulari che comunicano…
Duchenne: revisione accelerata per givinostat
Duchenne, givinostat riceve dalla statunitenese Fda lo status di farmaco per malattia pediatrica rara e…
Distrofia di Duchenne e dei cingoli: terapia genica efficace
Terapia genica: nuovi dati positivi per la distrofia muscolare di Duchenne e dei cingoli. In entrambi…
Osteoporosi e Duchenne: teriparatide efficace
Osteoporosi severa in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne: bene teriparatide in una prima casistica…
Duchenne: terapia genica SRP-9001 verso approvazione
Duchenne, la terapia genica sperimentale SRP-9001 ha ricevuto la designazione Fast Track dalla FDA: un…