Duchenne: comitato consultivo dell’EMA conferma la sua raccomandazione contro il rinnovo dell’autorizzazione all’immissione in commercio…
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Le autorità regolatorie europee hanno raccomandato di non rinnovare l’autorizzazione all’immissione in commercio di ataluren,…
Distrofia di Duchenne: L’Fda ha concesso a Sarepta Therapeutics un’approvazione accelerata per Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)…
Duchenne: approvata negli USA la prima terapia genica indicata per la malattia. In Italia per…
Il trattamento con givinostat è apparso associato a un miglioramento della mobilità e della funzione…
Un gruppo di consulenti dell’Fda si è schierato a favore dell’approvazione di quella che potrebbe…
Givinostat, l’inibitore delle deacetilasi istoniche (HDAC), rallenta la progressione di malattia in bambini maschi affetti…
PTC Therapeutics vola in Borsa dopo i risultati di uno studio di conferma di ataluren, il…
Distrofia muscolare di Duchenne (DMD): il prednisone o il deflazacort somministrati ogni giorno si sono…
Distrofia di Duchenne e Becker, la nuova campagna “Poteva andarmi peggio” di Parent Project Aps…