Malattia di Huntington, somministrata ai primi due pazienti la terapia genica AMT-130: il trattamento è…
Tag: terapia genica
Emofilia B: arriva terapia genica di CSL e uniQure
Emofilia B: CSL sigla un accordo dal valore potenziale di due miliardi di dollari con uniQure…
Malattia granulomatosa cronica: terapia genica nuova arma
Malattia granulomatosa cronica: la terapia genica è una nuova via per combatterla. Il primo trial è…
SMA: approvata la terapia genica Zolgensma
Atrofia muscolare spinale: arriva l’approvazione europea per Zolgensma, la prima terapia genica per due tipologie…
Sindrome di Sanfilippo A: prima terapia genica
Sindrome di Sanfilippo A, somministrata al primo paziente la terapia genica OTL-201: il trattamento è…
Malattia di Danon: speranze da terapia genica
Malattia di Danon: in corso un trial per valutare una terapia genica per la malattia…
SMA: in Giappone approvata terapia Zolgensma
In Giappone approvata Zolgensma, la terapia genica che sta rivoluzionando il trattamento dell’atrofia muscolare spinale…
Atrofia muscolare spinale, EMA approva terapia genica Novartis
Atrofia muscolare spinale: parere positivo dell’Agenzia europea del farmaco per la terapia genica di Novartis…
Malattie del metabolismo: un aiuto dalla genetica
Malattie del metabolismo: un innovativo approccio che combina terapia genica ed editing genomico ha prodotto interessanti…
LCA10: Crispr-Cas9 prova a ridare la vista
L’editing genomico con Crispr-Cas9 utilizzato per la prima volta nel trattamento di un paziente affetto…