In occasione della Giornata delle Malattie Rare 2018, la biotech americana PTC Therapeutics rievoca i…
Tag: malattie rare
“Dalla parte dei rari” è una rubrica di consulenza legale che risponde alle domande dei…
L’FDA statunitense ha accettato la richiesta di nuovo farmaco sperimentale e ha concesso lo status…
I trial per le malattie rare in Italia sono 987 per gli adulti e 403…
Anche i due figli di una generosa coppia calabrese, affetti da paraparesi spastica ereditaria SPG35,…
Due i farmaci in sperimentazione: uno di questi, ARQ092, in Italia. Oggi si celebra la…
Il servizio “Esperto Risponde” è offerto dall’Osservatorio Malattie Rare e da Parent Project ROMA –…
Ceroidolipofuscinosi neuronale di tipo 2: il futuro dei bimbi potrebbe cambiare grazie alla terapia enzimatica…
I dati del 1° Rapporto OSSFOR: i malati rari sono maggiormente donne, anche se gli…
La Tela di Rescaldina ha fatto da incubatore all’iniziativa voluta da un gruppo di genitori…