Sì a exagamglogene autotemcel [exa-cel], la prima terapia di editing genico basata su CRISPR/Cas9 per…
Tag: anemia falciforme
Terapia genica per l’anemia falciforme: l’Fda ha approvato Casgevy (exagamglogene autotemcel) di Vertex Pharmaceuticals e…
La Commissione UE ha revocato al farmaco Adakveo (crizanlizumab) l’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio della…
Beta-talassemia e anemia falciforme: dal Congresso annuale dell’Associazione Europea di Ematologia conferme per la exa-cel,…
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Vertex Pharmaceuticals si avvicina al lancio in Usa di exagamglogene autotemcel (exa-cel), il suo trattamento…
Presentati nuovi dati che confermano l’efficacia di exa-cel, precedentemente noto come CTX001, nei pazienti affetti…
Gli adolescenti con anemia falciforme non sono probabilmente sufficientemente valutati per il dolore neuropatico, secondo…
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Pur essendo considerata una malattia genetica rara, l’anemia falciforme in Italia è più diffusa di…