Mucopolisaccaridosi, dati clinici incoraggianti per la terapia genica OTL-203. Nei primi pazienti trattati è stato osservato…
Tag: terapia genica
Leucodistrofia metacromatica, la terapia genica OTL-200 migliora la funzionalità cognitiva e motoria: i dati clinici…
Malattia di Niemann-Pick di tipo A, dati preclinici promettenti per la terapia genica: in modelli…
Malattie rare della retina, PTC e Odylia avviano partnership sulla terapia genica per l’amaurosi congenita di…
Via libera da parte di Aifa alla commercializzazione e rimborso della Car-T Kymriah. Ora anche…
Emofilia A, nuovi dati positivi per la terapia genica SB-525: il trattamento sperimentale mostra un…
Terapia genica per le cecità ereditarie: vettori capaci di trasferire geni di grosse dimensioni in…
Nuova terapia genetica cura l’infarto: su Nature lo studio su un piccolo farmaco genetico che…
Malattia di Parkinson: testata in laboratorio una tecnica di terapia genica capace di ridurre i…
Terapia genica, l’intesa Amicus-Penn si estende a nuove malattie rare: accordo di ricerca e sviluppo…






