Tumore alla vescica, uno studio italiano valuterà l’impiego della radioterapia adiuvante. La sperimentazione verrà condotta dai…
Tag: osservatorio malattie rare
Linfomi: bando da 100mila euro per la ricerca
Linfomi, in Italia 100mila euro a favore della ricerca. I fondi derivano dal Bando Giovani Ricercatori…
Malattie rare della retina: verso terapie geniche innovative
Malattie rare della retina, PTC e Odylia avviano partnership sulla terapia genica per l’amaurosi congenita di…
Gangliosidosi GM1 infantile: nuovo progetto di ricerca
Gangliosidosi GM1 infantile: premiato un progetto di ricerca dell’Università di Padova che ha vinto il bando…
Malattie lisosomiali: appello per terapie domiciliari
Malattie lisosomiali, il dossier delle associazioni dei pazienti sulla terapia domiciliare consegnato al Ministero della…
Lipodistrofia: sperimentazione volanesorsen funziona
Lipodistrofia: la sperimentazione su volanesorsen raggiunge l’endpoint primario. Il farmaco ha ridotto dell’88% i trigliceridi…
Porfiria acuta intermittente: il nome che inganna
Porfiria acuta intermittente: nonostante il nome è una malattia cronica. Studio rivela che i pazienti…
Acidosi tubulare renale distale: test su nuovo farmaco
Acidosi tubulare renale distale e cistinuria: Advicenne porta avanti lo sviluppo del farmaco sperimentale ADV7103,…
Duchenne: Parent Project lancia un nuovo servizio
Distrofia di Duchenne, Parent Project lancia un nuovo servizio per i pazienti: in un portale…
Malattia di Gaucher: terapia orale migliora vita dei pazienti
Malattia di Gaucher: la terapia a somministrazione orale migliora qualitativamente la vita dei pazienti. Importante…