CAR-T, dal veleno dello scorpione una speranza per il glioblastoma: in avvio uno studio clinico…
Tag: osservatorio malattie rare
Malattie del metabolismo: un aiuto dalla genetica
Malattie del metabolismo: un innovativo approccio che combina terapia genica ed editing genomico ha prodotto interessanti…
Malattie scheletriche rare: potenziato il centro Rizzoli
Malattie scheletriche rare: il Rizzoli di Bologna potenzia il suo centro. La struttura è punto di…
Malattie rare: il 7% sono endocrino-metaboliche
Le malattie rare endocrino-metaboliche sono quasi 400 su 6-7 mila patologie rare riconosciute: nasce un…
hATTR e cardiomiopatia: gli effetti di patisiran
hATTR: l’efficacia di patisiran è già stata dimostrata, anche a lungo termine. Resta da chiarire il…
Neuroblastoma, da ENEA Onlus e Meyer un progetto di ricerca
Neuroblastoma, Ospedale Meyer ed ENEA Onlus lanciano un progetto di ricerca: lo studio aiuterà la…
Malati rari: aumenta l’assegno di incollocabilità
Malattie rare e lavoro: aumenta lievemente l’assegno di incollocabilità. Ecco i requisiti e le indicazioni per…
Fibrodisplasia ossificante: stop a studi su palovarotene
Fibrodisplasia ossificante progressiva, sospesi gli studi sul palovarotene per la scarsa probabilità che i trial raggiungano…
Tumore pancreas: scoperta nuova mutazione associata
Tumore al pancreas: scoperta una nuova mutazione associata grazie a uno studio americano basato sul…
Screening neonatale, approvato l’emendamento Noja
Screening neonatale, approvato l’emendamento Noja al Decreto Milleproroghe: la buona notizia per le famiglie e…