Distrofia di Duchenne, attivato in Italia un programma di uso compassionevole per ataluren: sarà somministrato…
Tag: malattie rare
Ceroidolipofuscinosi, parte dalla Toscana studio di Fase I con il trealosio. La molecola è già usata…
Distrofia miotonica di tipo 1, presentata la prima scala di valutazione compilata dal medico. Il metodo…
Melanoma: al via la campagna “Oltre la pelle”, l’iniziativa di informazione sul più aggressivo tumore della…
Adrenoleucodistrofia cerebrale: dati di follow-up positivi per la terapia genica. I nuovi risultati clinici presentati al…
Acidosi tubulare renale distale: a Padova il primo incontro nazionale tra medici e famiglie per…
Tumori: Italia, Giappone e Austria insieme per il trattamento con ioni carbonio. Il Centro Nazionale di…
Sclerosi laterale amiotrofica, oggi si celebra la Giornata Nazionale. La Società Italiana di Neurologia: “Buone notizie…
Leucodistrofia ADLD, speranze da uno studio italiano sulla tecnica RNAi. L’obiettivo della strategia terapeutica sperimentale è…
Mucopolisaccaridosi, dati clinici incoraggianti per la terapia genica OTL-203. Nei primi pazienti trattati è stato osservato…