Uno studio europeo ha individuato un meccanismo che “blocca” il normale processo di formazione delle…
Tag: atrofia muscolare spinale
SMA: nuove terapie per il decorso della malattia
SMA: nuove terapie per cambiare il decorso della malattia. FamiglieSMA parla delle nuove frontiere nella…
SMA: lo studio RESPOND analizza i bisogni dei pazienti
SMA: nuovo studio su pazienti con bisogni clinici insoddisfatti. RESPOND ha l’obiettivo di fornire ulteriori…
SMA: risdiplam primo farmaco orale approvato
Atrofia muscolare spinale: l’agenzia statunitense Fda approva il risdiplam. Sarà il primo farmaco orale per…
SMA: risdiplam migliora funzionalità motoria a 2 anni
Atrofia muscolare spinale, conferme di migliorata funzione motoria a 2 anni per risdiplam secondo una…
SMA: approvata la terapia genica Zolgensma
Atrofia muscolare spinale: arriva l’approvazione europea per Zolgensma, la prima terapia genica per due tipologie…
SMA di tipo 3: nuovo studio su uso neurofilamenti
SMA di tipo 3, nuovo studio preliminare italiano indaga il potenziale uso dei neurofilamenti come biomarcatori…
Atrofia muscolare spinale, nuovi dati su nusinersen
Atrofia muscolare spinale, nuovi dati di real life dimostrano i benefici di nusinersen: lo studio…
Atrofia muscolare spinale: nusinersen sicuro su adulti
Atrofia muscolare spinale, anche nell’adulto nusinersen è sicuro e migliora i punteggi motori secondo uno…
SMA: in Giappone approvata terapia Zolgensma
In Giappone approvata Zolgensma, la terapia genica che sta rivoluzionando il trattamento dell’atrofia muscolare spinale…