Duchenne: il programma di sviluppo clinico di givinostat si dimostra efficace. Nei pazienti minore infiltrazione di tessuto adiposo nei muscoli
Parent Project aps, l’associazione di pazienti e genitori di figli con distrofia muscolare di Duchenne e Becker, ha piacere di condividere un aggiornamento fornito dall’azienda Italfarmaco riguardo al programma di sviluppo clinico di givinostat, inibitore delle istonedeacetilasi (HDAC) per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). L’associazione ha contribuito a sostenere questo programma dai suoi inizi ed è lieta di ricevere notizie positive per la comunità di pazienti a questo riguardo.
Italfarmaco ha annunciato che il Comitato Indipendente per il Monitoraggio dei Dati (IDMC) ha indicato la continuazione dello studio clinico di Fase III EPYDIS sulla base dell’analisi ad interim condotta sulle immagini, che ha evidenziato nei pazienti in trattamento con givinostat una minore infiltrazione di tessuto adiposo nel tessuto muscolare rispetto al gruppo controllato con placebo dopo 12 mesi di trattamento. In un aggiornamento correlato allo studio, l’azienda ha anche annunciato che una rivalutazione in cieco delle dimensioni del campione supporta una riduzione del numero di pazienti che è necessario reclutare nello studio di Fase III. Infine, Italfarmaco ha mostrato che i dati analizzati di follow-up a lungo termine dello studio di Fase II per la DMD precedentemente riportato suggeriscono che l’aggiunta di givinostat al trattamento con gli steroidi ritarda la progressione della patologia rispetto ai dati pubblicati di storia naturale.
Paolo Bettica, Chief Medical Officer di Italfarmaco, ha commentato: “I dati provenienti dall’analisi ad interim del nostro studio clinico di Fase III e i risultati aggiornati dello studio a lungo termine con givinostat sono entrambi molto incoraggianti. Attualmente abbiamo reclutato 160 ragazzi nello studio di Fase III, ma con la rivalutazione della dimensione del campione, che ha ridotto il numero di ragazzi nello studio a 169, Italfarmaco potrebbe chiudere il reclutamento già nel luglio 2020 con l’analisi finale dei risultati prevista nel 2022”.
Luca Genovese, Presidente di Parent Project, ha aggiunto: “Come associazione siamo davvero orgogliosi di aver contribuito fin dall’inizio a questo percorso promettente, che speriamo continui a portare nel tempo risultati sempre più significativi per l’intera comunità di pazienti. Ci auguriamo che la strada verso la cura risolutiva si arricchisca sempre più di importanti ‘mattoni’ che, come questo, contribuiscano a migliorare le condizioni e la qualità di vita dei nostri ragazzi”.
Il professor Eugenio Mercuri, Professore di Neurologia Pediatrica presso l’Università Cattolica di Roma, ha commentato: “L’analisi ad interim, insieme ai risultati istologici positivi dello studio di Fase II, sono entrambi buoni segnali che suggeriscono il potenziale effetto benefico di givinostat nei ragazzi con DMD. Non vediamo l’ora di completare a breve termine il reclutamento e rimaniamo fiduciosi che i risultati dell’imaging saranno supportati dai dati funzionali, al fine di confermare la capacità di givinostat di rallentare la progressione della patologia”.
Italfarmaco ha inoltre condotto nuove analisi di follow-up (i risultati di queste analisi non sono ancora pubblicati) sui pazienti DMD inclusi nello studio di estensione a lungo termine in corso del trial di Fase II su givinostat. I risultati preliminari hanno mostrato un ritardo nella progressione della patologia nei pazienti che sono stati trattati con il farmaco in aggiunta a steroidi per più di 6 anni rispetto ai risultati pubblicati provenienti dallo studio di storia naturale del Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG). L’età media di perdita della deambulazione nei soggetti DMD trattati con givinostat in aggiunta ai corticosteroidi è di 15,20 anni rispetto a quella dello studio CINRG, che era di 13,40 anni. Inoltre, il tasso annuo di declino di due parametri respiratori, la percentuale del predetto della Capacità Vitale Forzata (FVC%) e del Picco di Flusso Espiratorio (PEF%), è rispettivamente 2,3% e 0%, nei pazienti DMD trattati con givinostat e corticosteroidi. Questo contrasta con il 4-6% di tasso annuale di declino di questi parametri, che è stato dimostrato negli studi di storia naturale di una popolazione di pazienti paragonabile al gruppo trattato con givinostat.