Approvato negli USA il farmaco orale siponimod per il trattamento delle forme recidivanti di sclerosi multipla: può ridurre la progressione della malattia, la disabilità fisica e il declino cognitivo
È già in commercio, negli Stati Uniti, un nuovo farmaco orale per il trattamento dei pazienti adulti con forme recidivanti di sclerosi multipla (SM): la settimana scorsa, infatti, la Food and Drug Administration ha approvato la molecola siponimod (nome commerciale Mayzent), prodotta da Novartis. In Europa, la decisione sull’eventuale autorizzazione del farmaco dovrebbe arrivare entro la fine del 2019.
Le forme di malattia per le quali il medicinale è efficace sono la sclerosi multipla secondariamente progressiva (SMSP) in fase attiva, la sclerosi multipla recidivante remittente (SMRR) e la sindrome clinicamente isolata (CIS). I pazienti non richiedono alcun monitoraggio alla prima dose, a meno che non soffrano di specifici disturbi cardiaci preesistenti.
La SMSP è una forma debilitante di sclerosi multipla caratterizzata da disabilità neurologica progressiva e irreversibile. La SMRR è invece la variante più comune di sclerosi multipla: circa l’85% delle persone diagnosticate ha inizialmente questa forma, caratterizzata da episodi acuti di malattia (ricadute) alternati a periodi di completo o parziale benessere (remissioni). La CIS, infine, è definita come un primo episodio di sintomi neurologici che dura almeno 24 ore ed è causato da infiammazione o demielinizzazione nel sistema nervoso centrale.
“Uno degli obiettivi più importanti del trattamento della sclerosi multipla è ritardare la progressione della disabilità e preservare la capacità cognitiva”, ha affermato Paul Hudson, Chief Executive Officer di Novartis. “Con questo farmaco, i pazienti con SMSP in fase attiva avranno accesso alla prima terapia orale efficace che mira a ridurre la progressione della malattia, anche quando la SM passa a uno stadio in cui il deterioramento è meno dipendente dalla consueta attività di recidiva. Siponimod è una conferma della missione di Novartis, quella di reimmaginare la medicina. Siamo lieti che il nostro costante impegno nel fermare la SM ci abbia portato ad un trattamento molto atteso da questi pazienti in uno stato di forte necessità”.
Nel corso del tempo, la maggior parte dei pazienti con sclerosi multipla recidivante remittente passa alla forma secondariamente progressiva. Pertanto, iniziare precocemente la terapia è fondamentale per aiutare i pazienti a rallentare la progressione della disabilità. Questa include frequentemente un impatto sulla mobilità, che può portare i pazienti a necessitare di un ausilio alla deambulazione o di una sedia a rotelle, o ad andare incontro alla disfunzione della vescica o al declino cognitivo.
“Siamo riconoscenti del fatto che sia stata introdotta una nuova opzione di trattamento per gli adulti con SM secondariamente progressiva in fase attiva”, ha dichiarato Bruce Bebo, vice presidente esecutivo, settore Ricerca, della US National MS Society. “Siamo fiduciosi che questa approvazione stimolerà un confronto tra i pazienti e gli operatori sanitari sulla progressione della disabilità dopo la fase di SM recidivante remittente e sulla sua gestione precoce”.
L’approvazione di siponimod si basa sui dati innovativi di EXPAND, uno studio di Fase III randomizzato, in doppio cieco, che ha confrontato l’efficacia e la sicurezza del farmaco rispetto al placebo nelle persone con SMSP. I pazienti arruolati nel trial erano rappresentativi di una tipica popolazione di SMSP: all’inizio dello studio avevano un’età media di 48 anni, convivevano con la malattia da circa 16 anni e oltre il 50% di loro aveva un punteggio medio EDSS (Expanded Disability Status Scale) di 6,0 e ricorreva ad un ausilio per la deambulazione. Siponimod ha ridotto significativamente il rischio di progressione della disabilità confermata a tre mesi (l’endpoint primario). Inoltre, ha ritardato del 26% il rischio di progressione della disabilità confermata a sei mesi rispetto al placebo e ha ridotto del 55% il tasso annuale di recidive. Infine, lo studio ha mostrato risultati favorevoli in altri parametri rilevanti, tra cui la capacità cognitiva, l’attività della malattia alla risonanza magnetica e la perdita di volume cerebrale. Le reazioni avverse più comuni (incidenza superiore al 10%) sono state cefalea, ipertensione e aumento delle transaminasi.
“Con l’approvazione di siponimod, ora disponiamo di un’opzione terapeutica di cui c’era un estremo bisogno per affrontare la SMSP in fase attiva”, ha dichiarato il dr. Bruce Cree, membro dello Steering Committee di EXPAND, Direttore di ricerca clinica e Professore incaricato in sclerosi multipla presso la School of Medicine della University of California, San Francisco. “È importante sottolineare che gli operatori sanitari ora hanno ancora più motivi per aiutare i pazienti a identificare i cambiamenti dei loro sintomi e a scoprire i primi segni di progressione”.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.