Alexion acquista terapie geniche sperimentali da Pfizer


Alexion sta acquisendo da Pfizer un portafoglio di terapie geniche e tecnologie precliniche in un accordo del valore massimo di 1 miliardo di dollari

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Dopo aver registrato un utile positivo nel secondo trimestre, AstraZeneca rafforza gli investimenti nelle malattie rare. La sua consociata, Alexion, sta acquisendo da Pfizer un portafoglio di terapie geniche e tecnologie precliniche in un accordo del valore massimo di 1 miliardo di dollari. Lo hanno annunciato venerdì le due aziende.

Con l’obiettivo di svolgere un ruolo di primo piano nella medicina genomica, l’acquisto porta ad AstraZeneca una serie di nuovi capside di virus adeno-associati (AAV). I capside AAV si sono dimostrati un efficace strumento di somministrazione per la terapia genica e l’editing.  “Stiamo acquisendo una dozzina di programmi preclinici, alcuni dei quali entreranno in fase clinica nei prossimi due o tre anni”, ha dichiarato Marc Dunoyer, CEO di Alexion, durante la telefonata di venerdì dedicata ai risultati del secondo trimestre di AstraZeneca.

Pascal Soriot, CEO di AstraZeneca, ha dichiarato durante la telefonata di venerdì che alcuni dipendenti di Pfizer si uniranno ad Alexion, facendo crescere il team di terapia genica a 80 unità. Da gennaio Pfizer si è ritirata dalla ricerca sulle malattie rare in fase iniziale, comprese le terapie geniche a base virale.
L’acquisizione è stata annunciata in concomitanza con la relazione sugli utili del secondo trimestre di AstraZeneca. Nel trimestre, il fatturato totale di AstraZeneca è stato di 11,4 miliardi di dollari, in crescita del 6% rispetto allo stesso periodo del 2022.

Un tempo spettatrice nel campo della medicina genetica, negli ultimi due anni AstraZeneca ha iniziato a rendere chiare le proprie ambizioni.
L’azienda è rimasta in disparte, mentre produttori di farmaci come Novartis, Bristol Myers Squibb e Gilead hanno effettuato investimenti significativi nel campo della terapia cellulare del cancro nell’ultimo decennio. Tuttavia, secondo quanto riferito, l’azienda starebbe costruendo silenziosamente capacità interne di sviluppo e produzione e, negli ultimi due anni, ha siglato alleanze con startup che lavorano su approcci più recenti.

Anche AstraZeneca è un ritardatario nel campo della terapia genica e dell’editing genico, settori in cui molti dei suoi colleghi sono ben consolidati. Ma la situazione sta cambiando dopo l’acquisizione di Alexion per circa 40 miliardi di dollari nel 2020. L’operazione ha dato ad AstraZeneca – che si concentrava su farmaci per il cancro, le malattie respiratorie e il diabete – un punto d’appoggio nelle malattie rare, un settore caldo per la ricerca sulla medicina genetica.

Da allora, AstraZeneca ha avviato un centro a Cambridge, nel Regno Unito, che si occupa di ricerca sulla terapia cellulare e genica. Inoltre, ha concluso un piccolo accordo con l’azienda di biotecnologie LogicBio, che le ha dato accesso a una tecnologia di editing genico e ai primi lavori sui trattamenti delle malattie rare. L’accordo con Pfizer si aggiunge a questi sforzi, aggiungendo candidati farmaci e capside per i virus adeno-associati, spesso utilizzati per la somministrazione di farmaci genetici.

L’accordo “rappresenta un altro importante passo avanti nell’ambizione di Alexion e AstraZeneca di diventare leader del settore della medicina genomica”, ha dichiarato Marc Dunoyer, CEO di Alexion, in un comunicato.

Dunoyer ha aggiunto che l’azienda sta lavorando su “piattaforme e tecnologie potenziate con ampie applicazioni terapeutiche”, ma non ha fornito dettagli. Al momento AstraZeneca non elenca alcun programma di terapia genica o di editing genico in fase clinica nella sua pipeline.

Per Pfizer, invece, l’accordo fa parte di uno sforzo per ridurre le sue attività in fase iniziale nella terapia genica. All’inizio di quest’anno, l’azienda ha rivelato l’intenzione di “esternalizzare” lo sviluppo concedendo in licenza alcuni programmi, tra cui le terapie geniche con vettori virali.

L’azienda americana si sta invece concentrando su un gruppo di terapie in fase avanzata di sperimentazione per la distrofia muscolare di Duchenne e l’emofilia, nonché su farmaci basati su geni che non coinvolgono virus ingegnerizzati.

Ci sono più di 7mila malattie rare conosciute e si ritiene che circa l’80% di esse sia causato da una mutazione genetica. I farmaci genomici sono concepiti per trattare o curare queste malattie agendo sul gene malfunzionante. Ciò può avvenire attraverso l’aggiunta, alterazione o inattivazione del gene per aiutare l’organismo a combattere la malattia.