Sindrome di Rett: stop allo sviluppo di sarizotan


Newron Pharmaceuticals interrompe lo sviluppo di sarizotan per la sindrome di Rett dopo che il farmaco non ha raggiunto gli endpoint primari e secondari di uno studio di fase II/III

Newron Pharmaceuticals interrompe lo sviluppo di sarizotan per la sindrome di Rett dopo che il farmaco non ha raggiunto gli endpoint primari e secondari di uno studio di fase II/III 

La società italiana Newron Pharmaceuticals ha deciso di interrompere lo sviluppo di sarizotan per il trattamento della sindrome di Rett, dopo che il farmaco non ha raggiunto gli endpoint primari e secondari di uno studio di fase II/III in pazienti affetti dalla malattia rara pediatrica di tipo neurologico. Sarizotan è una molecola con un’elevata affinità per i recettori della serotonina di tipo 5-HT1A e D2, in sviluppo per il trattamento dei sintomi respiratori associati alla sindrome di Rett. Newron aveva ottenuto i diritti del farmaco da Merck, che lo stava sviluppando per la malattia di Parkinson, prima di interrompere gli studi per quella indicazione nel 2006. Sarizotan aveva ottenuto la designazione di farmaco orfano per le malattie rare pediatriche dall’Fda.

Newron Pharmaceuticals è una società italiana con sede a Bresso (Mi) e una filiale a Morristown, negli Stati Uniti. La società è nata nel 1999 da uno spin-off del Centro di Ricerche sul sistema nervoso centrale dell’allora Pharmacia&Upjohn ed è focalizzata sullo sviluppo di nuovi farmaci per le malattie del Snc e periferico. Newron ha sviluppato safenamide per il trattamento della malattia di Parkinson, che viene commercializzata da Zambona in Europa e Usa e sta sviluppando evenamide come potenziale prima terapia aggiuntiva per i pazienti con schizofrenia.

Lo studio STARS
Lo studio di fase II/III STARS, della durata di sei mesi, ha arruolato 129 pazienti con sindrome di Rett che presentavano sintomi respiratori. I partecipanti sono stati randomizzati a una di due dosi di sarizotan o placebo. L’endpoint primario dello studio era la riduzione degli episodi di apnea nel periodo di veglia, rispetto al placebo. Gli endpoint secondari erano la variazione dei sintomi respiratori e delle capacità motorie.

La sindrome di Rett

La sindrome di Rett (RTT) è una rara patologia neurologica dello sviluppo, che colpisce prevalentemente soggetti di sesso femminile. La malattia congenita interessa il sistema nervoso centrale, ed è una delle cause più diffuse di grave o gravissimo deficit cognitivo. Si manifesta generalmente dopo i primi 6-18 mesi di vita, con la perdita della motricità, delle capacità manuali, dell’interesse all’ interazione sociale. L’incidenza della malattia tra le ragazze di 12 anni è stimata di 1 su 9.000; nella popolazione generale la stima si abbassa a 1 soggetto su 30.000. La diagnosi di RTT è spesso confusa con quella di autismo o generico ritardo dello sviluppo.