Anche quest’anno Cencora-PharmaLex Italy e ISPOR Italy – Rome Chapter promuovono l’avvio di una nuova edizione di ExploRare – Rare Disease Access Deepdive
Anche quest’anno Cencora-PharmaLex Italy e ISPOR Italy – Rome Chapter promuovono l’avvio di una nuova edizione di ExploRare – Rare Disease Access Deepdive, un progetto nato nel 2022 con l’obiettivo iniziale di esaminare le complessità regolatorie e metodologiche che caratterizzano la valutazione e il rimborso dei farmaci per malattie rare influenzandone tempistiche ed esiti.
ExploRare 4.0 è partito il 25 novembre 2025 con l’avvio di 3 nuovi gruppi di lavoro e continua il suo percorso selezionando nuovi topic rilevanti che possono influenzarne non solo il processo di prezzo e rimborso nazionale ma anche l’accessibilità e la governance regionale.
“La nuova edizione si concentra su tre aspetti strategici: in primis, l’evoluzione delle strategie di evidence generation per superare i limiti degli RCT e ridurre l’incertezza regolatoria; in secondo luogo, l’analisi dei modelli di valutazione economica – dalle soglie ICER alla willingness to pay e al value-based pricing – per coniugare il valore clinico con la sostenibilità del sistema; infine un approfondimento sui processi di governance regionale per migliorarne tempistiche e rendere l’accesso più efficiente ed omogeneo” commenta Fulvio Luccini, Senior Director PAR Regional Lead Italy & Market Access Managing Director PharmaLex Italy.
“ISPOR Italy – Rome Chapter come società scientifica persegue la sua mission di diffondere buone pratiche basate su evidenze e valore per decisioni sanitarie consapevoli ed efficaci. ExploRare si conferma quindi un’iniziativa strategica per favorire il dialogo tra istituzioni, clinici e stakeholder, trasformando l’evidenza scientifica in conoscenza e proposte concrete a beneficio dei pazienti e delle politiche sanitarie.” afferma Andrea Marcellusi, Presidente Eletto ISPOR – Rome Chapter.
“In questa prospettiva” conclude Patrizia Popoli, Già Direttore del Centro Nazionale per la ricerca e valutazione dei farmaci dell’Istituto Superiore di Sanità, già Presidente della Commissione Tecnico Scientifica dell’AIFA “ridurre l’incertezza e garantire processi più rapidi e omogenei è essenziale per tradurre l’innovazione in terapie realmente disponibili, assicurando ai pazienti con malattie rare un accesso tempestivo e evitando ritardi che possono compromettere qualità di vita ed esiti clinici”.
I risultati del progetto verranno raccolti in un documento che sarà presentato e discusso in occasione di un evento finale che si terrà a giugno 2026.
Il progetto è realizzato con il supporto non condizionante di argenx, CSL, Ipsen S.p.A., Sobi, Alexion, AstraZeneca Rare Disease, Alnylam, Astellas, Blueprint Medicines e Neuraxpharm.