Malattie rare: il rapporto tra associazioni di pazienti e industria farmaceutica sotto la lente dell’indagine PatientView 2024
Un nuovo studio condotto da PatientView consultando 518 associazioni mondiali di pazienti affetti da malattie rare rivela che la reputazione dell’industria farmaceutica continua a deteriorarsi, seppur leggermente, rispetto al picco raggiunto durante la pandemia da COVID-19 nel 2021. I dati, pubblicati nel settembre 2025, mostrano che il 55% delle organizzazioni interpellate considera “eccellente” o “buona” la reputazione complessiva del settore farmaceutico, in calo rispetto al 59% registrato tre anni fa.
L’indagine “Corporate Reputation of Pharma” ha coinvolto associazioni che supportano attivamente circa 2,8 milioni di pazienti con patologie rare a livello globale, fornendo uno spaccato rappresentativo delle percezioni di questa comunità particolarmente vulnerabile. Lo studio ha analizzato 32 aziende farmaceutiche, includendo undici nuove realtà aziendali rispetto all’edizione precedente, tra cui AbbVie, Alnylam, Amgen, BioMarin, Vertex e altre multinazionali del settore.
La tendenza al ribasso nella percezione dell’industria farmaceutica da parte delle associazioni di pazienti rappresenta un segnale d’allarme significativo, considerando che queste organizzazioni svolgono un ruolo sempre più centrale nel panorama sanitario globale. Come sottolineato dal parallelo studio “Patients in Action” di PatientView, che ha coinvolto 1.144 associazioni di pazienti globalmente, le organizzazioni dedicate alle malattie rare sono ormai considerate influenzatori sanitari fondamentali, con opinioni rispettate dalla maggior parte degli stakeholder del settore sanitario.
Criticità persistenti nelle politiche di prezzo e trasparenza
Le principali aree problematiche identificate dalle associazioni di pazienti riguardano specificamente le politiche di prezzo dei farmaci, dove l’industria farmaceutica viene giudicata con particolare severità. Nonostante miglioramenti registrati rispetto al 2020, le associazioni continuano a valutare come “discrete” o “scadenti” diverse attività cruciali per i pazienti con malattie rare, con particolare riferimento alle strategie di pricing.
La necessità di maggiore trasparenza sui principi che guidano la remunerazione degli investimenti in ricerca e sviluppo rappresenta una richiesta costante delle organizzazioni di pazienti. Le associazioni sollecitano informazioni più chiare su come i costi dei farmaci per malattie rare si colleghino ai benefici clinici dimostrati, al grado di bisogno medico insoddisfatto e alle considerazioni di equità sanitaria.
Una testimonianza emblematica proveniente da un’associazione nazionale brasiliana evidenzia questa problematica: “Le aziende farmaceutiche dovrebbero essere vicine ai rappresentanti dei pazienti e trasparenti sui prodotti. Lavorare in partnership per ottenere risultati, affinché i pazienti abbiano davvero qualità di vita, non cercando solo il profitto. L’azienda deve concentrarsi sul paziente”.
Analogamente, un’organizzazione statunitense sottolinea l’importanza di “prioritizzare un coinvolgimento autentico dei pazienti, incorporando le loro voci nello sviluppo dei farmaci, aumentando la trasparenza nei prezzi e nell’accesso, ampliando i programmi di supporto per le comunità di malattie rare e croniche”.
Successi riconosciuti e aree di miglioramento
Nonostante le criticità evidenziate, oltre la metà delle associazioni di pazienti con malattie rare riconosce all’industria farmaceutica successi significativi in diverse attività fondamentali. Tra i punti di forza identificati emergono la fornitura di prodotti benefici per i pazienti, la sicurezza dei farmaci, l’innovazione, le relazioni con le associazioni di pazienti, l’integrità aziendale e la fornitura di informazioni dedicate ai pazienti.
Le organizzazioni di pazienti con malattie rare hanno superato il ruolo di semplici influenzatori pieni di speranza, diventando forze potenti per il cambiamento, utilizzando la filantropia di venture per spingere candidati farmaci promettenti oltre “la valle della morte” e supportate da tecnologie scientifiche avanzate.
Tuttavia, persistono insoddisfazioni significative riguardo alla qualità delle partnership con le aziende farmaceutiche, particolarmente nei livelli di coinvolgimento nelle attività di ricerca e sviluppo. Solo il 5% delle circa 7mila malattie rare conosciute dispone di un trattamento, e solo circa la metà ha un’organizzazione di sostegno ai pazienti, evidenziando l’enorme gap terapeutico ancora esistente.
Prospettive future: verso una collaborazione più efficace
L’evoluzione del rapporto tra industria farmaceutica e associazioni di pazienti con malattie rare si inserisce in un contesto normativo in rapida trasformazione. La Fda ha recentemente avanzato i Principi di Evidenza per le Malattie Rare per fornire maggiore velocità e prevedibilità nella revisione delle terapie destinate a trattare malattie rare con popolazioni di pazienti molto piccole.
Questo scenario richiede alle aziende farmaceutiche un ripensamento strategico dell’approccio alle malattie rare, non solo in termini di sviluppo clinico ma anche di modelli di pricing e trasparenza. Man mano che il settore dei farmaci orfani si espande, rappresenterà una fetta più grande delle entrate dell’industria farmaceutica, rendendo cruciale una maggiore attenzione alle esigenze e percezioni delle associazioni di pazienti.
La crescente scrutinio da parte di governi e assicuratori sui prezzi dei farmaci rende fondamentale una valutazione trasparente del valore terapeutico. Le associazioni di pazienti con malattie rare, sempre più influenti nel panorama sanitario globale, continueranno a svolgere un ruolo determinante nel plasmare le politiche dell’industria farmaceutica, richiedendo un coinvolgimento autentico e partnership basate sulla fiducia reciproca e sulla trasparenza.
Fonte:
PatientView. What 518 rare-disease patient groups say about pharma in 2024. PatientView Corporate Reputation Survey. London; September 2025. Leggi