Sclerosi multipla: nuovi studi confermano sicurezza ed efficacia a lungo termine del trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche
Sono stati di recente pubblicati, sul “British Journal of Hematology”, dati relativi ad attività clinica svolta nel Regno Unito tra il 2002 e il 2023 che documentano come il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (AHSCT), in pazienti con SM grave o refrattaria, abbia determinato una sopravvivenza libera da progressione della disabilità (PFS) dell’83,5% a 2 anni e del 62,4% a 5 anni.
Tale efficacia sostenuta ne conferma il ruolo come opzione terapeutica mirata in pazienti con SM severa o refrattaria. Il Regno Unito è uno dei paesi più attivi nell’esecuzione di AHSCT per la SM in Europa.
Inclusi pazienti trattati nell’arco temporale di 21 anni
Lo studio, condotto da ricercatori inglesi e italiani coordinati da Majid Kazmi, del Guy’s and St Tomas’ NHS Trust di Londra, ha incluso 364 pazienti affetti da sclerosi multipla trattati con AHSCT nel Regno Unito in un arco temporale di 21 anni.
Di questi, 209 soggetti (58%) presentavano la forma recidivante-remittente (SMRR), mentre 130 (36%) manifestavano forme progressive della patologia.
Il punteggio mediano nella scala EDSS (Expanded Disability Status Scale) al momento del trapianto era pari a 6,0, con valori compresi tra 0 e 9. La durata della malattia al momento del trattamento mostrava una mediana di 10 anni, con un intervallo tra 4 e 34 anni.
Frequente riattivazione dell’Epstein-Barr virus
Il tasso di mortalità correlata al trapianto (TRM) è stato dell’1,4%, riscontrato esclusivamente in pazienti con disabilità neurologica avanzata all’inizio della procedura (EDSS mediano: 6,5).
Per quanto riguarda le complicanze infettive, tra i 311 pazienti per cui erano disponibili dati virologici, la riattivazione dell’Epstein-Barr virus (EBV) si è verificata nel 75,9% dei casi (235 soggetti), evidenziando la necessità di monitoraggio sistematico in fase post-trapianto.
Implicazioni per il servizio sanitario nazionale
La sopravvivenza libera da progressione della disabilità (PFS), definita attraverso la scala EDSS, ha mostrato valori pari all’83,5% a 2 anni e al 62,4% a 5 anni dopo AHSCT, con evidenze di efficacia durevole nel tempo.
Lo studio conferma il trattamento come intervento singolo con potenziale elevato nei casi di sclerosi multipla refrattaria alle terapie convenzionali.
Gli autori sottolineano, inoltre, come l’accesso disomogeneo al trattamento sul territorio nazionale costituisca una sfida per il National Health Service (NHS) britannico, in vista dell’integrazione crescente dell’AHSCT nei percorsi terapeutici per la SM.
Considerazioni conclusive e prospettive di ricerca clinica
«L’AHSCT ha continuato a confermarsi come trattamento singolo altamente efficace nei pazienti affetti da forme gravi di sclerosi multipla. La selezione accurata dei pazienti da parte di un’équipe multidisciplinare è risultata fondamentale per ottimizzare il rapporto rischio/beneficio della procedura. La raccolta sistematica dei dati si è rivelata essenziale per una valutazione significativa degli esiti nel contesto clinico reale» sottolineano i ricercatori.
«Studi prospettici randomizzati in corso, che mettono a confronto l’efficacia dell’AHSCT con quella delle terapie modificanti la malattia ad alta efficacia nei soggetti con SMRR — tra cui lo studio STAR-MS33 condotto nel Regno Unito — contribuiranno ad ampliare l’esperienza clinica e forniranno evidenze robuste sul ruolo dell’AHSCT nei percorsi terapeutici per le persone con sclerosi multipla», concludono Kazmi e colleghi.
Bibliografia:
Kazmi M, Muraro PA, Mehra V, et al. Autologous haematopoietic stem cell transplantation for multiple sclerosis in the UK: A 20-year retrospective analysis of activity and haematological outcomes from the British Society of Blood and Marrow Transplantation and Cellular Therapy (BSBMTCT). Br J Haematol. 2025 Jun 11. doi: 10.1111/bjh.20199. Epub ahead of print. PMID: 40500866.