Kedrion Biopharma ha ottenuto dalla Fda la designazione di farmaco orfano per Coagadex (fattore X della coagulazione umano) nel trattamento del deficit acquisito del fattore X
Kedrion Biopharma ha ottenuto dalla Food and Drug Administration (Fda) la designazione di farmaco orfano per Coagadex (fattore X della coagulazione umano) nel trattamento del deficit acquisito del fattore X (aFXD), una rara patologia ematologica con una prevalenza stimata inferiore a 1 caso su un milione.
Oltre alla designazione orfana, l’agenzia regolatoria ha autorizzato l’avvio di uno studio clinico per valutare efficacia e sicurezza di Coagadex nei pazienti con aFXD associato ad amiloidosi a catene leggere (AL), con l’obiettivo di trattare episodi emorragici acuti e gestire il sanguinamento perioperatorio.
La decisione della Fda rappresenta un passaggio strategico per l’azienda biofarmaceutica, che mira ad ampliare l’indicazione terapeutica del farmaco anche alle forme acquisite della carenza di Fattore X, fino ad oggi gestite con approcci off-label o trattamenti di supporto.
Meccanismo d’azione e background clinico
Coagadex è un concentrato plasmatico di fattore X della coagulazione umano, attualmente approvato in 38 Paesi per il trattamento della carenza ereditaria di Fattore X (HFXD) in pazienti adulti e pediatrici. Il prodotto è indicato sia per il trattamento su richiesta e la profilassi degli episodi emorragici, sia per la gestione del sanguinamento in corso di interventi chirurgici nei soggetti con forme da lievi a gravi di carenza ereditaria.
Il meccanismo d’azione del farmaco consiste nella sostituzione del fattore X mancante o carente, componente essenziale della via comune della coagulazione: il fattore attivato (Xa) catalizza la conversione della protrombina in trombina, attivando a cascata la formazione del coagulo di fibrina. In assenza di livelli adeguati di FX, il processo coagulativo è compromesso, aumentando significativamente il rischio emorragico.
Nel deficit acquisito di FX, la causa più frequente è rappresentata dall’amiloidosi AL, condizione in cui le fibrille amiloidi si legano al fattore X circolante, riducendone la concentrazione plasmatica e accelerandone la clearance. Il risultato è una coagulopatia complessa, spesso sottodiagnosticata, ma clinicamente rilevante per la sua associazione a gravi sanguinamenti spontanei o perioperatori.
Inizio dello studio clinico: focus su aFXD in amiloidosi AL
Il nuovo studio clinico, autorizzato dalla FDA e attualmente in fase di attivazione, valuterà COAGADEX nei pazienti con aFXD in corso di amiloidosi AL, sia in presenza di sanguinamenti attivi che in contesti chirurgici. I criteri di inclusione prevedono livelli di attività coagulante del fattore X (FX:C) inferiori al 50% del normale, con particolare attenzione alle forme moderate e severe.
Secondo quanto dichiarato da Nisha Jain, vicepresidente per lo sviluppo clinico globale di Kedrion, “lo studio rappresenta un passaggio cruciale per valutare l’estensione del potenziale terapeutico di COAGADEX oltre la carenza ereditaria di FX. Affrontando il deficit acquisito nei pazienti con amiloidosi AL, consolidiamo il nostro impegno verso trattamenti di precisione per patologie emorragiche rare”.
Bob Rossilli, Chief Commercial Officer e General Manager di Kedrion negli Stati Uniti, ha sottolineato che “l’ottenimento della designazione orfana conferma il bisogno clinico insoddisfatto nella gestione dell’aFXD e riconosce il potenziale terapeutico di Coagadex in questo ambito”. Ha inoltre ribadito l’impegno dell’azienda nello sviluppo di soluzioni innovative per malattie rare.
Una nuova opportunità terapeutica per una condizione ultra-rara
Con la designazione orfana e l’approvazione dello studio, Coagadex si propone come candidato per colmare un importante vuoto terapeutico nella gestione dell’aFXD, una patologia per cui al momento non esistono opzioni approvate. Le forme acquisite, pur estremamente rare, sono spesso caratterizzate da manifestazioni emorragiche potenzialmente gravi e da un rischio perioperatorio elevato, aggravato dalla presenza di una patologia sistemica come l’amiloidosi.
L’avanzamento di questo programma clinico rappresenta un’opportunità concreta per generare dati specifici in una popolazione vulnerabile, contribuendo al riconoscimento regolatorio di un’indicazione finora priva di trattamento approvato. I risultati attesi potrebbero costituire la base per una futura estensione dell’indicazione di Coagadex anche a livello globale, rafforzando il suo ruolo nel panorama dei farmaci per disturbi della coagulazione.
Bibliografia
A Study Investigating Coagadex in the Treatment AFXD Associated With AL Amyloidosis leggi