Sclerosi multipla: l’inibitore sperimentale della tirosina chinasi di Bruton (BTK), fenebrutinib, ha portato a una “quasi totale soppressione dell’attività della malattia”
Roche ha annunciato i dati relativi all’estensione in aperto dello studio di fase II FENopta, dimostrando che il suo inibitore sperimentale della tirosina chinasi di Bruton (BTK), fenebrutinib, ha portato a una “quasi totale soppressione dell’attività della malattia” nei pazienti con sclerosi multipla recidivante.
I risultati dello studio FENopta hanno evidenziato che, a 48 settimane dal trattamento con fenebrutinib, il 99% dei pazienti non presentava lesioni T1 a seguito del contrasto del gadolinio, un importante marker di infiammazione. Inoltre, i pazienti hanno mostrato una riduzione tripla del volume delle lesioni T2, indicative del carico cronico della malattia, durante il periodo di estensione in aperto rispetto alla fase a doppio cieco dello studio.
Dal punto di vista della sicurezza, il profilo degli eventi avversi del fenebrutinib durante l’estensione in aperto è stato coerente con quanto già riportato in precedenza. Gli effetti collaterali più comuni sono stati infezioni del tratto urinario, COVID-19 e faringite. Durante l’estensione dello studio è stato rilevato un caso asintomatico di aumento dell’alanina aminotransferasi, risolto dopo l’interruzione del trattamento con fenebrutinib.
“Grazie a un anno di trattamento, il nostro inibitore della BTK è stato in grado di sopprimere quasi tutta l’attività della malattia e la progressione della disabilità nelle persone con sclerosi multipla”, ha dichiarato il Direttore Medico di Roche, Levi Garraway. Ha aggiunto che, se questi dati verranno convalidati e confermati in studi di fase avanzata, “il fenebrutinib potrebbe rappresentare un ulteriore passo avanti nel panorama dei trattamenti per la sclerosi multipla (SM)”.
Roche presenterà i dati completi dello studio FENopta e le relative analisi al prossimo congresso ECTRIMS, che si terrà in Danimarca entro la fine del mese.
Il fenebrutinib, progettato per essere assunto per via orale, blocca l’enzima BTK, che in condizioni normali regola lo sviluppo e l’attivazione delle cellule B e facilita l’attività delle cellule del sistema immunitario innato, come i macrofagi e le microglia. Bloccando questa proteina, il fenebrutinib può ridurre l’attività della malattia e rallentare la progressione della disabilità.
Tuttavia, nel dicembre 2023, la FDA ha posto un blocco parziale sul programma di studi del fenebrutinib per la SM, dopo aver rilevato alcuni casi di lesioni epatiche.