Novartis rafforza la sua collaborazione con Voyager con altre due terapie geniche per SMA e Malattia di Huntington
Novartis ha aggiunto oltre 1 miliardo di dollari in potenziali pagamenti di milestone alla sua partnership con Voyager Therapeutics per la terapia genica, estendendo la collaborazione alla malattia di Huntington e all’atrofia muscolare spinale (SMA).
In precedenza, le due aziende avevano siglato un accordo del valore massimo di 1,7 miliardi di dollari per l’utilizzo dei capside del virus adeno-associato (AAV) attraverso la piattaforma TRACER di Voyager nelle terapie geniche per tre malattie neurologiche.
I capsidi della piattaforma TRACER (Tropism Redirection of AAV by Cell type-specific Expression of RNA) possono aiutare a veicolare le terapie in regioni del cervello precedentemente intrattabili, superando potenzialmente le barriere che finora hanno ostacolato lo sviluppo di terapie geniche per le malattie neurologiche. Ciò dovrebbe avvenire attraverso un approccio di screening basato sull’RNA per scoprire i capside dei virus adeno-associati con un forte tropismo per il sistema nervoso centrale e in grado di penetrare la barriera emato-encefalica.
Lo scorso anno Novartis aveva esercitato un’opzione nell’ambito della collaborazione. Il nuovo accordo, annunciato martedì, estende l’uso dei capsidi TRACER alla malattia di Huntington e alla SMA.
Nell’ambito dell’accordo, Novartis pagherà 100 milioni di dollari in anticipo, compreso l’acquisto di 20 milioni di dollari di azioni di nuova emissione di Voyager, e quest’ultima potrà ottenere fino a 1,2 miliardi di dollari in milestone, oltre a royalties di vendita differenziate. Il produttore svizzero di farmaci avrà accesso in esclusiva ai capsidi TRACER per la SMA, oltre ai diritti globali sulla terapia genica AAV di Voyager per la malattia di Huntington.
“Riteniamo che i capsidi TRACER di Voyager siano promettenti per consentire terapie geniche di nuova generazione per le malattie del sistema nervoso centrale”, ha dichiarato Fiona Marshall, presidente della ricerca biomedica di Novartis. L’azienda svizzera sarà responsabile dello sviluppo e della commercializzazione delle terapie geniche per la SMA, mentre Voyager si occuperà della fase preclinica della malattia di Huntington, dopodiché le passerà le redini.
La SMA è un ambito familiare per Novartis, che ha approvato la terapia genica Zolgensma per questa malattia, che colpisce i motoneuroni e compromette il controllo muscolare volontario.
Il CEO di Voyager, Al Sandrock, M.D., Ph.D., ha dichiarato che l’accordo rafforza il bilancio della biotecnologia e ne estende la liquidità fino alla metà del 2026. L’ultima volta l’azienda ha registrato una liquidità di 252,9 milioni di dollari nel terzo trimestre del 2023, che si prevedeva sarebbe durata fino alla metà del 2025.
L’accordo ha anche rafforzato le azioni di Voyager all’inizio del primo giorno di negoziazione. Il prezzo della società è salito del 26% prima del mercato a 10,71 dollari, rispetto agli 8,44 dollari della chiusura alla fine del 2023.
L’accordo originale per il 2022 prevedeva un pagamento anticipato di 54 milioni di dollari e 300 milioni di dollari di pagamenti potenziali per ogni programma che Novartis aveva scelto di portare avanti. Quando la casa farmaceutica ha optato per i due programmi, Voyager ha ricevuto 25 milioni di dollari e ha dato il via alla possibilità di guadagnare fino a 600 milioni di dollari in seguito in milestone.