Ravulizumab raccomandato dal Chmp per adulti affetti da disordine dello spettro della neuromielite ottica positivi agli anticorpi anti-aquaporina-4 (AQP4) (Ab+)
Parere positivo dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Unione Europea che raccomanda l’approvazione di Ultomiris (ravulizumab) per il trattamento di adulti affetti da disordine dello spettro della neuromielite optica (NMOSD) positivi agli anticorpi anti-aquaporina-4 (AQP4) (Ab+).
La raccomandazione si basa sui dati dello studio di Fase III CHAMPION-NMOSD, presentati in ottobre alla conferenza dell’European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS).
CHAMPION-NMOSD ha arruolato 58 partecipanti adulti e ha confrontato ravulizumab con il braccio placebo esterno dello studio pivotale PREVENT di Soliris (eculizumab), un altro inibitore del complemento commercializzato da AstraZeneca (dopo l’acquisizione di Alexion nel 2020).
I risultati hanno mostrato che dopo una mediana di 73 settimane di trattamento, ravulizumab ha ridotto il rischio di recidiva del 98,6% rispetto al placebo esterno, con solo due dei 58 pazienti che hanno avuto un peggioramento clinicamente importante. Inoltre, tutti i pazienti che hanno ricevuto il farmaco sono rimasti liberi da ricadute a 48 settimane, rispetto al 63% dei pazienti nel braccio placebo esterno.
Orhan Aktas, professore presso il Dipartimento di Neurologia della Facoltà di Medicina della Heinrich-Heine-University di Düsseldorf, Germania, ha dichiarato: “Anche una sola ricaduta della NMOSD può portare a effetti devastanti a lungo termine come la perdita della vista, il dolore cronico e la paralisi, il che sottolinea la necessità di innovazioni terapeutiche che aiutino a prevenire le ricadute e a ottimizzare la gestione della malattia.”
Se l’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) seguirà le indicazioni del CHMP, ravulizumab sarà il primo e unico inibitore del complemento C5 a lunga durata d’azione approvato per il trattamento della NMOSD con Ab+ AQP4 nell’UE.
Marc Dunoyer, CEO di Alexion, ha osservato che “per i pazienti affetti da NMOSD AQP4 Ab+, ravulizumab, il primo e unico inibitore del complemento C5 a lunga durata d’azione, può avere il potenziale di eliminare le ricadute, offrendo al contempo un comodo schema di trattamento con infusioni ogni otto settimane”.
La NMOSD è una malattia autoimmune rara e debilitante che colpisce il sistema nervoso centrale (SNC), compresi la colonna vertebrale e i nervi ottici. La maggior parte delle persone affette da NMOSD va incontro a ricadute imprevedibili, caratterizzate da una nuova insorgenza di sintomi neurologici o da un peggioramento dei sintomi neurologici esistenti, che tendono a essere gravi e ricorrenti e possono comportare un’invalidità permanente. La prevalenza diagnosticata di adulti affetti da NMOSD nell’UE è stimata in circa 6.000 persone.