Janssen pagherà 245 milioni di dollari in anticipo nell’ambito di un accordo con la biotech Cellular Biomedicine Group (CBMG) per lo sviluppo di terapie con cellule CAR-T
Janssen pagherà 245 milioni di dollari in anticipo nell’ambito di un accordo con la biotech Cellular Biomedicine Group (CBMG) per lo sviluppo di terapie con cellule CAR T autologhe dirette contro il CD20 per il trattamento di neoplasie a cellule B, hanno annunciato le due società. L’accordo riguarda C-CAR066 e il farmaco bi-specifico C-CAR039, che ha come bersaglio anche il CD19.
Janssen ha sottolineato che entrambe le terapie hanno dimostrato promettenti tassi di risposta globale e completa in studi di Fase I condotti in Cina in pazienti con linfoma non-Hodgkin recidivato/refrattario, con la maggior parte dei partecipanti affetti da linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL). Negli Stati Uniti è attualmente in corso uno studio di Fase Ib per la valutazione di C-CAR039 in pazienti con DLBCL recidivato/refrattario, mentre uno studio analogo su C-CAR066 dovrebbe iniziare nel secondo semestre.
Secondo i termini concordati, CBMG concederà a Janssen una licenza globale per lo sviluppo e la commercializzazione degli asset CAR-T, ad eccezione della Grande Cina, dove le aziende negozieranno un’opzione per la commercializzazione dei prodotti da parte di Janssen. Oltre al pagamento anticipato, CBMG ha diritto a ulteriori milestone future e a royalties sulle vendite a livello mondiale, esclusa la Grande Cina.
Janssen sinora ha avuto fortuna con le collaborazioni internazionali nel settore oncologico. Nel dicembre 2017 ha siglato un accordo da 350 milioni di dollari con Legend Biotech, che nel febbraio 2022 ha dato i suoi frutti con l’approvazione da parte della FDA della terapia CAR-T Carvykti (ciltacabtagene autoleucel) per il mieloma multiplo.
CBMG sta portando avanti una pipeline di farmaci CAR-T che hanno come bersaglio gli antigeni CD19 e CD20, entrambi comunemente espressi sulla superficie dei linfociti, un tipo di cellula immunitaria la cui proliferazione diventa incontrollabile nei tumori maligni a cellule B.
C-CAR039, una delle terapie CAR-T coinvolte nell’accordo, è una molecola bi-specifica che ha come bersaglio entrambi gli antigeni di superficie. Nel dicembre 2021, la FDA ha autorizzato la richiesta di autorizzazione per C-CAR039, consentendo a CBMG di avviare uno studio di Fase Ib del candidato nel linfoma non-Hodgkin a cellule B recidivato/refrattario (NHL).
Un mese dopo, nel gennaio 2022, l’ente regolatorio ha concesso a C-CAR039 anche le designazioni di Terapia Avanzata di Medicina Rigenerativa e Fast Track per questa indicazione.
La FDA ha inoltre autorizzato l’IND per un’altra risorsa CAR-T coinvolta nel patto di licenza. Secondo il comunicato stampa di martedì, C-CAR066, una molecola ottimizzata che ha come bersaglio l’antigene CD20, entrerà in fase Ib nella seconda metà del 2023.
“C-CAR039 e C-CAR066 sono terapie differenziate basate su cellule con costrutti CD20 CAR clinicamente validati”, ha dichiarato Kenney, aggiungendo che gli studi di Fase I condotti in Cina hanno dimostrato che questi candidati inducono tassi di risposta promettenti nel NHL, con la maggior parte dei partecipanti affetti da linfoma diffuso a grandi cellule B.
“Siamo entusiasti di annunciare l’accordo di collaborazione e licenza con Janssen per lo sviluppo e la commercializzazione delle nostre nuove terapie CAR-T”, ha dichiarato Tony (Bizuo) Liu, Presidente e CEO di CBMG. “I dati clinici aggiornati di C-CAR039 e C-CAR066 continuano a supportare l’idea che entrambe le terapie CAR-T abbiano il potenziale di essere le migliori nella malattia e le migliori della categoria nel NHL r/r, per rispondere a significative esigenze mediche non soddisfatte a livello globale. Siamo entusiasti del fatto che, grazie a questa collaborazione, saremo in grado di espandere il potenziale di questi promettenti candidati farmaci per l’NHL, nella speranza di aiutare i pazienti di tutto il mondo. Ci sentiamo privilegiati a lavorare con Janssen per far progredire la promessa dei nostri farmaci innovativi”.
“La nostra strategia d’innovazione è agnostica rispetto alla fonte di innovazione scientifica, alle piattaforme, ai target e ai farmaci provenienti dall’ecosistema globale delle scienze della vita”, ha dichiarato Yusri Elsayed, responsabile dell’area di malattia dei tumori maligni ematologici presso la R&S di Janssen.
Attualmente l’azienda Usa commercializza la terapia CAR-T diretta contro il BCMA Carvykti (ciltacabtagene autoleucel), nata da un accordo del 2017 con l’azienda cinese Legend Biotech.