Malattie rare: Pfizer riorganizza la ricerca scientifica


Pfizer sta riorientando la ricerca e sviluppo in fase iniziale delle malattie rare attraverso opportunità di esternalizzazione per una serie di programmi di nicchia

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Pfizer sta riorientando la ricerca e sviluppo in fase iniziale delle malattie rare. Dopo aver riesaminato il proprio portafoglio, la Big Pharma americana ha iniziato a “esplorare opportunità di esternalizzazione per una serie di programmi di nicchia altamente innovativi” nell’ambito di un ripensamento del proprio approccio alle indicazioni orfane.

“Stiamo riorientando il nostro approccio alla ricerca iniziale di scoperta e sviluppo nelle malattie rare e nell’oncologia, che prevede l’incorporazione e il proseguimento di alcuni programmi e l’esplorazione di opportunità di esternalizzazione per una serie di programmi di nicchia altamente innovativi, per massimizzare il successo di questi potenziali farmaci”, ha dichiarato in una nota.

La terapia genica per l’emofilia B ha dimostrato di poter controllare l’emorragia in una fase avanzata di sperimentazione, mentre i programmi di Pfizer per l’emofilia A e la distrofia muscolare di Duchenne sono anch’essi in fase avanzata di sperimentazione, con risultati attesi nei prossimi due anni.

Pfizer ha precisato che la revisione non inciderà sui trattamenti per le malattie rare che sono più avanti nello sviluppo e che continuerà a lavorare sulle terapie geniche basate su vettori virali per l’emofilia A, l’emofilia B e la distrofia muscolare di Duchenne. L’azienda Usa mira inoltre ad aumentare il proprio affidamento sulle partnership; il portavoce ha dichiarato che Pfizer “continuerà ad esplorare opportunità selezionate che si allineano con le sue aree terapeutiche principali”.

In particolare, l’azienda di New York sta cercando di ridurre il lavoro sulle prime fasi di trattamento delle malattie rare, comprese le terapie geniche basate sui virus, in quanto sta focalizzando l’attenzione sui suoi programmi di ricerca interni. Secondo Barron’s, che ha riportato per primo i piani dell’azienda americana, Pfizer ha comunicato ai dipendenti che “esternalizzerà” la maggior parte dei programmi iniziali in neurologia e cardiologia, nonché i programmi preclinici di terapia genica; un portavoce ha dichiarato che “queste azioni ci posizioneranno in modo da essere leader del settore nel raggiungere un maggior numero di pazienti”.

“In futuro, Pfizer ridurrà gli investimenti in nuove terapie geniche basate su virus e si concentrerà invece su terapie geniche non virali che sfruttano l’infrastruttura che l’azienda ha costruito con nanoparticelle lipidiche nell’ambito del franchising dei vaccini”, ha dichiarato a Barron’s un portavoce dell’azienda americana. Il portavoce ha anche suggerito che le terapie geniche non virali potrebbero includere trattamenti basati sull’mRNA, nonché quelli che utilizzano l’editing delle basi nell’ambito di una collaborazione con Beam Therapeutics.

Pfizer potrebbe vendere alcuni dei programmi per le malattie rare, scorporarne altri in una nuova società o cercare partnership esterne, anche se potrebbe scegliere di mantenere investimenti strategici in alcuni di essi. Nell’ambito della riorganizzazione, i restanti programmi di malattie rare in fase iniziale saranno spostati da un’unità di ricerca dedicata a reparti preesistenti incentrati su aree terapeutiche specifiche.

Pfizer cercherà anche di “esternalizzare” il suo gruppo di ricerca sul cancro situato a Boulder, in Colorado, entrato in azienda nel 2019tramite l’acquisto di Array BioPharma per 11,4 miliardi di dollari. A rischio è anche l’impianto di produzione di geni a Durham, nella Carolina del Nord, che Pfizer ha annunciato alla fine del 2021 avrebbe beneficiato di un investimento di quasi 70 milioni di dollari.