Acondroplasia: il caso vosoritide finisce in Parlamento


Acondroplasia: un’interrogazione parlamentare per accelerare l’immissione sul mercato di vosoritide promossa dal deputato Andrea Vallascas

camera

Urgente accelerare la somministrazione anche in Italia del primo farmaco a livello mondiale per i pazienti affetti da nanismo. Speranza intervenga per sollecitare un percorso abbreviato del dossier AIFA”. Lo afferma Andrea Vallascas, deputato di Alternativa, che ha presentato un’interrogazione al Ministro della Salute in merito ai tempi di immissione sul mercato e di somministrazione del vosoritide, farmaco per il trattamento dell’acondroplasia, la forma più comune di bassa statura sproporzionata nell’uomo, già approvato dall’Ema e attualmente all’esame dell’AIFA.

Si tratta del primo trattamento al mondo – spiega Vallascas – per la cura dell’acondroplasia. I risultati della sperimentazione hanno destato notevole interesse da parte della comunità medica e, soprattutto, hanno creato legittime aspettative da parte di pazienti, famiglie e associazioni. I soggetti trattati con vosoritide hanno infatti avuto un miglioramento significativo nella velocità di crescita annualizzata di 1,57 cm/anno rispetto al placebo. L’efficacia del trattamento – prosegue l’esponente di Alternativa – è limitata alle fasi dell’infanzia e dell’adolescenza: a partire dai due anni di età sino a quanto sono ancora aperte le placche di crescita, prima del diciottesimo anno. Secondo gli studi, potrebbe essere interessata al farmaco il 25 per cento circa della popolazione colpita dalla patologia”.

Il farmaco – conclude Vallascas – è stato autorizzato dall’EMA ad agosto scorso, dopo di che è iniziata la procedura all’AIFA. Adesso è iniziata una corsa contro il tempo per consentire ai pazienti di cominciare quanto prima il trattamento e sfruttare così pienamente gli effetti in tutta fase di crescita, evitando ritardi che in questo caso potrebbero ridurre la portata dei risultati finali. Al Ministro della Salute chiediamo di promuovere un iter abbreviato, anche anticipando la distribuzione del farmaco ricorrendo a strumenti come la legge 648/96 o l’uso compassionevole”.