Tumori rari: Fda approva cura per il PEComa


L’agenzia statunitense Fda approva la prima terapia per trattare il PEComa, un tumore ultra-raro con bassi tassi di sopravvivenza

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L’Fda ha approvato il farmaco endovenoso Fyarro (particelle legate alla proteina di sirolimus per sospensione iniettabile) per il trattamento del tumore maligno a
cellule epitelioidi perivascolari localmente avanzato non resecabile o metastatico (PEComa). Si tratta di  una forma rara e aggressiva di cancro che colpisce in modo particolare le donne.

Le azioni di Aadi Bioscience, l’azienda che ha sviluppato il farmaco, sono salite di oltre il 25% nel premarket trading. La californiana Aadi, che si è concentrata sullo sviluppo di terapie per i tumori geneticamente definiti con alterazioni nei geni del percorso mTOR, fa sapere che l’approvazione segna la prima terapia per questa indicazione. Fyarro, un inibitore mTOR approvato sotto revisione prioritaria, sarà disponibile per l’uso commerciale nel primo trimestre del 2022.

I PEComi maligni sono un tipo di sarcomi ultra-rari che si formano nei tessuti molli del corpo, come lo stomaco, l’intestino, i polmoni, gli organi riproduttivi femminili e gli organi genitourinari. I tumori si verificano in circa un caso ogni milione di persone. Si stima che ci siano circa 100-300 nuovi pazienti all’anno negli Stati Uniti. La prognosi per i pazienti con PEComa maligno è molto scarsa. Dopo il trattamento con la chemioterapia, la sopravvivenza mediana è solo di circa 16 mesi. Entro un anno dalla diagnosi, quasi tre quarti dei pazienti svilupperanno una malattia metastatica, più frequentemente al polmone o al fegato,.

“L’approvazione di Fyarro è un evento epocale non solo per Aadi ma, soprattutto, per i pazienti con PEComa maligno avanzato. Ribadiamo che tutti noi di Aadi siamo incredibilmente grati a tutte le persone con PEComa maligno avanzato, alle loro famiglie e ai loro assistenti, così come agli operatori sanitari che hanno reso possibili gli studi clinici Fyarro”, ha detto Neal Desai presidente e amministratore delegato di Aadi Bioscience.

I dati clinici di uno studio di fase II hanno mostrato che il tasso di risposta globale al trattamento con Fyarro è stato del 39%, con due pazienti che hanno ottenuto una risposta completa dopo un follow-up prolungato. Tra i pazienti che hanno risposto, il 92% ha avuto una risposta di durata maggiore o uguale a sei mesi, il 67% ha avuto una risposta di durata maggiore o uguale a 12 mesi, e il 58% ha avuto una risposta di durata maggiore o uguale a due anni. Secondo Aadi, la durata mediana della risposta non è stata raggiunta, con un follow-up mediano di 36 mesi.

Andrew Wagner, un oncologo senior al Dana-Farber Cancer Institute e l’investigatore principale nello studio registrativo pivotal AMPECT, ha notato che Fyarro ha dimostrato risposte durevoli in pazienti inibitori di mTOR-naïve che sono stati diagnosticati con PEComa localmente avanzato non resecabile o metastatico. Wagner ha notato che Fyarro ha un profilo di sicurezza accettabile e gestibile.

Come nel caso di altre terapie della classe mTOR, Aadi ha detto in un annuncio che le informazioni sulla prescrizione di Fyarro includono avvertenze e precauzioni relative a stomatite, mielosoppressione, infezioni, ipokaliemia, iperglicemia, malattia polmonare interstiziale, emorragia e reazioni di ipersensibilità.