Fibrosi cistica: triplice terapia riduce esacerbazioni


Fibrosi cistica: la tripla terapia con la combinazione di elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor ha ridotto le esacerbazioni durante la pandemia da Covid secondo nuovi studi

Fibrosi cistica: i pazienti non sembrano trarre benefici maggiori dalla terapia con due antibiotici anti-Pseudomonas endovena

Un nuovo studio pubblicato sul Journal of Cistic Fibrosis ha evidenziato una diminuzione delle esacerbazioni polmonari durante la pandemia COVID-19 tra i pazienti con fibrosi cistica trattati con la tripla terapia costituita da elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor.

Come hanno spiegato gli autori dello studio, durante la pandemia è stata osservata una diminuzione significativa del ricorso all’assistenza sanitaria nei centri di cura per la fibrosi cistica negli Stati Uniti. Questa riduzione è di particolare interesse in quanto il 2020 rappresenta il primo anno completo dall’approvazione da parte dell’Fda della terapia con elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor. Gli autori hanno quindi voluto valutare se la diminuzione delle esacerbazioni polmonari documentate in un singolo centro per la malattia nel 2020 fosse attribuibile in modo indipendente alla tripla terapia.

“La terapia altamente efficace costituita dai tre farmaci ha probabilmente contribuito a una notevole diminuzione delle esacerbazioni di malattia documentate durante la pandemia COVID-19 e del numero di pazienti che necessitavano di assistenza sanitaria in questo contesto”, ha detto Elizabeth Menten, studente alla New York University Grossman School of Medicine, durante una presentazione alla conferenza virtuale del Nord America sulla fibrosi cistica.

Nello studio, i ricercatori hanno analizzato il numero di visite effettuate in presenza o attraverso la telemendicina e le esacerbazioni polmonari tra i pazienti iscritti nel registro della malattia della Columbia University nel 2019 e 2020. Le esacerbazioni polmonari lievi/moderate erano quelle che necessitavano di antibiotici orali, quelle gravi erano quelle che richiedevano antibiotici per endovena o l’ospedalizzazione.

Duecentoquarantasette pazienti idonei avevano effettuato almeno una visita documentata sia nel 2019 che nel 2020. Entro la fine del primo trimestre del 2020, a 151 (61%) pazienti è stato prescritto elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor. Tra il 2019 e il 2020, è stata osservata una diminuzione del 24,0% delle visite e una diminuzione del 60,6% delle esacerbazioni sulla popolazione totale (P <0,001). Tra il 2019 e il 2020, in generale, è stata osservata una maggiore riduzione di esacerbazioni nei pazienti trattati con elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor rispetto ai pazienti non trattati con i tre farmaci. Per entrambe le popolazioni è stata osservata una maggiore riduzione delle esacerbazioni gravi rispetto a quelle lievi/moderate, anche se la riduzione è stata più pronunciata con la combinazione dei tre farmaci.Le differenze tra i due gruppi erano statisticamente significative (P <0,001, test z a 2 code) in tutti i tipi di esacerbazione.

In conclusione, spiegano gli autori, mentre la diminuzione osservata nei tassi di esacerbazione durante la pandemia COVID-19 nella popolazione adulta con fibrosi cistica analizzata nello studio può essere attribuita in parte alle misure di quarantena e alla sottodichiarazione dovuta al evitare le strutture sanitarie, è stata notata una differenza statisticamente significativa delle esacerbazione nei pazienti trattati con elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor rispetto ai pazienti non trattati con i tre farmaci nel 2020: l’IR complessivo di esacerbazione in elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor era del 30% inferiore rispetto a quello dei pazienti non trattati con i tre farmaci. Questi dati indicano che la triplice terapia probabilmente ha contribuito aduna notevole diminuzione delle esacerbazioni documentate, oltre a quelle attribuibili al COVID-19.

Menten E, et al. J Cystic Fibrosis. 2021;doi:10.1016/S1569-1993(21)01602-7.