I farmaci biologici risultano essere l’opzione di trattamento iniziale più comune nel trattamento dei piccoli pazienti con artrite idiopatica giovanile
Stando ai dati di uno studio che ha attinto ai dati del registro CARRA (the Childhood Arthritis and Rheumatology Research Alliance), i farmaci biologici risultano essere l’opzione di trattamento iniziale più comune nel trattamento dei piccoli pazienti affetti da artrite idiopatica giovanile sistemica (JIAs). Non solo: più della metà di questi pazienti trattati con farmaci biologici ha presentato outcome a breve termine eccellenti. Lo studio è stato presentato nel corso dell’edizione annuale del congresso dell’American College of Rheumatology.
Informazioni sull’artrite idiopatica giovanile sistemica e sul registro CARRA
La JIAs colpisce il 10% dei bambini che presentano artrite. Esordisce con manifestazioni febbrili ripetute che si accompagnamo spesso a rash intermittenti. Come è noto, questa conidzione può essere responsabile di infiammazione degli organi interni come delle articolazioni, per quanto la tumefazione articolare potrebbe risultate assente per mesi o anni prima della comparsa delle manifestazioni febbrili.
I piccolo pazienti affetti da questa condizione potrebbero mostrare una persistenza dell’artrite per mesi o anni, addirittura, dalla comparsa delle prime manifestazioni febbrili.
Il trattamento ottimale della JIAs è ancora oggetto di discussione. Per questi motivi, il gruppo CARRA ha messo a punto 4 piani di trattamento basati, frutto di consensus di esperti, per standardizzare l’approccio al trattamento.
Questi prevedono:
– Un trattamento iniziale con glucocorticoidi (GC) sistemici
– Un trattamento iniziale con MTX, in presenza/assenza di GC
– Un trattamento iniziale con un inibitore di IL-1 in presenza/assenza di GC
– Un trattamento iniziale con un inibitore di IL-6 in presenza/assenza di GC
Obiettivi e disegno dello studio
“I trial clinici randomizzati – spiegano gli autori del nuovo studio – hanno dimostrato l’efficacia degli inibitori di IL-1 e di IL-6 per il trattamento della JIAs, ma questi studi non avevano reclutato pazienti al momento della diagnosi. Lo sviluppo e la validazione dei piani di trattamento sopra indicati ha sollecitato domande relative al timing corretto di inizio del trattamento con farmaci biologici, alle quali ha cercato di rispondere questo studio presentato al Congresso”.
“Nello specifico, il setting di pazienti è stato quello dei pazienti del registro CARRA, con conseguente ottimizzazione dei processi di reclutamento e di facilitazione del processo di valutazione degli outcome a lungo termine.
I risultati
Sono stati reclutati 73 pazienti; di questi, 63 avevano iniziato un trattamento con un farmaco biologico (inibitore di IL-1 o IL-6), mentre 10 avevano iniziato un trattamento con GC da soli o in combinazione con MTX.
I pazienti che erano in trattamento con farmaci biologici avevano iniziato questa terapia da una settimana prima del loro reclutamento nello studio a 61 giorni dopo; di questi, 3 pazienti su 4 avevano iniziato il trattamento con questi farmaci in modo tempestivo (un giorno dopo l’inclusione nello studio).
Otto pazienti dei 59 che avevano iniziato un trattamento con un inibitore di IL-1 sono passati, successivamente, a trattamento con un inibitore di IL-6, mentre nessun paziente è andato incontro a switch terapeutico opposto (da trattamento con inibitore di IL-6 a inibitore di IL-1).
Inoltre, 5 pazienti dei gruppi di trattamento a base di GC e MTX sono passati a trattamento con farmaci biologici durante il periodo in studio (da 10 a 101 giorni dopo l’avvio del follow-up).
Passando agli outcome di trattamento, questi sono stati monitorati per tutti per 9 mesi eccezion fatta per 16 pazienti. Nel complesso, il 57% dei pazienti del campione ha soddisfatto l’outcome primario della malattia clinica inattiva in assenza di impiego corrente di GC. Inoltre, il 75% dei pazienti ha presentato punteggi di attività di malattia pari o inferiori a 2,5, in assenza di febbre e di impiego corrente di GC.
Safety
Lo studio ha registrato 16 eventi avversi, tutti occorsi in pazienti che assumevano un farmaco biologico, compresi 6 episodi di sindrome da attivazione macrofagica (MAS). Un paziente è deceduto per insufficienza epatica acuta.
Riassumendo
Dai risultati di questo studio emerge come vi sia stato un cambiamento notevole delle pratiche di trattamento di questi pazienti dopo l’introduzione dei 4 piani di trattamento messi a punto dal gruppo CARRA, pubblicati nel 2012.
La maggior parte dei pazienti di questo studio che non aveva iniziato in trattamento con un farmaco biologico alla diagnosi di malattia, lo ha fatto poi a distanza di qualche mese, e più della metà dei pazienti (fin quasi al 75%) ha raggiunto outcome eccellenti.
Nel commentare i risultati i ricercatori hanno sottolineato come, alla luce di questi risultati “medici e pazienti (e le loro famiglie) dovrebbero essere rassicurati dal fatto che il trattamento iniziale con farmaci biologici è divenuto un approccio di trattamento standard per la JIAs, comportando outcome a breve termine eccellenti per la maggior parte dei pazienti”.
“A questo punto – concludono – sono necessari studi ulteriori che confermino quanto osservato anche nel lungo termine, come pure la safety degli inibitori di IL-1 e IL-6”.
Bibliografia
Beukelman T et al. FiRst Line Options for Systemic JIA Treatment (FROST): Results from a Childhood Arthritis and Rheumatology Research Alliance (CARRA) Registry Consensus Treatment Plan Observational Study [abstract]. ACR 2021; Abs. 0242.