Nei pazienti pediatrici di età compresa tra 6 mesi e 5 anni con dermatite atopica, l’anticorpo monoclonale dupilumab si è dimostrato sicuro ed efficace
Nei pazienti pediatrici di età compresa tra 6 mesi e 5 anni affetti da dermatite atopica da moderata a grave, l’anticorpo monoclonale dupilumab si è dimostrato sicuro ed efficace nel ridurre i segni e i sintomi della malattia. Sono i risultati preliminari del trial di fase III LIBERTY AD, comunicati da Regeneron Pharmaceuticals e Sanofi.
Dupilumab è un anticorpo monoclonale completamente umano che inibisce la segnalazione delle vie dell’interleuchina (IL)-4 e IL-13 e non è un immunosoppressore. È il primo farmaco biologico a mostrare risultati positivi in questa popolazione ed è l’unico approvato in pazienti di età pari o superiore a 6 anni con dermatite atopica da moderata a grave non controllata.
«Quando a un bambino viene diagnosticata una dermatite atopica da moderata a grave nei primi mesi di vita, molti aspetti della sua infanzia possono essere significativamente influenzati. I genitori e gli operatori sanitari sono chiamati a trovare opzioni di trattamento sicure ed efficaci» ha affermato John Reed, capo globale della ricerca e sviluppo presso Sanofi. «L’attuale standard di cura per questi pazienti sono gli steroidi topici e altri farmaci immunosoppressivi, che possono danneggiarne la pelle delicata e, se usati a lungo termine, avere un impatto sulla crescita. Siamo incoraggiati dai risultati di questo studio che mostra come dupilumab abbia affrontato i segni e i sintomi della dermatite atopica senza un’importante soppressione del sistema immunitario, dimostrando il potenziale per questi giovanissimi pazienti».
Dupilumab migliora segni e sintomi della dermatite atopica
Nello studio LIBERTY AD i pazienti sono stati trattati con dupilumab ogni 4 settimane alla dose di 200 mg o 300 mg in base al peso corporeo, con corticosteroidi topici o placebo. Gli endpoint primari erano la percentuale di pazienti che raggiungevano un punteggio di 0/1 (pelle libera o quasi libera da lesioni) nell’Investigator’s Global Assessment (IGA) e un miglioramento del 75% nell’ Eczema Area and Severity Index (EASI 75).
Lo studio ha soddisfatto tutti gli endpoint primari e secondari dimostrando che dupilumab, in combinazione con corticosteroidi topici, dopo 16 settimane ha ridotto significativamente la gravità complessiva della malattia e ha migliorato la clearance cutanea, il prurito e le misure di qualità della vita correlata alla salute rispetto ai soli corticosteroidi topici (indicati come placebo).
L’analisi ha rilevato che a 16 settimane nei pazienti trattati con dupilumab:
- il 28% ha ottenuto una pelle libera o quasi da lesioni rispetto al 4% con il placebo
- il 53% ha raggiunto almeno 75% di miglioramento complessivo della malattia rispetto al basale, vs l’11% con il placebo.
- il miglioramento medio nell’EASI 75 è stato del 70% rispetto al basale, vs il 20% con il placebo.
- il prurito è migliorato del 49% rispetto al basale, vs il 2% con il placebo.
- sono migliorati significativamente gli esiti osservati dei pazienti (inclusi sonno, dolore cutaneo e qualità della vita correlata alla salute), nonché la qualità della vita correlata alla salute riferita dal caregiver.
«L’eczema moderato/grave nei neonati e nei bambini piccoli è incredibilmente angosciante per i pazienti e i loro caregiver, che devono gestire un prurito doloroso e persistente, routine quotidiane intensive per la cura della pelle come bagni di cloro e impacchi umidi, oltre a notti insonni per i pazienti e le famiglie» ha commentato George Yancopoulos, presidente e direttore scientifico di Regeneron.
Dopo 16 settimane di trattamento, i tassi complessivi di eventi avversi per dupilumab e placebo sono stati rispettivamente del 64% e del 74%. I più comuni erano nasofaringite (8% vs 9%), infezione del tratto respiratorio superiore (6% vs 8%), congiuntivite (5% vs 0%), infezioni virali da herpes (6% vs 5%) e reazioni nel sito di iniezione (2% vs 3%).
I risultati dettagliati di questo studio saranno presentati nel corso di un prossimo congresso scientifico e saranno presentati alle autorità regolatorie. Nel 2016 la Fda ha concesso la designazione di Breakthrough Therapy a dupilumab per il trattamento della dermatite atopica grave nei bambini di età compresa tra 6 mesi e 11 anni.