Malattia renale cronica: Ema approva roxadustat


Malattia renale cronica: arriva il parere positivo del Chmp dell’Ema per roxadustat per pazienti adulti con anemia sintomatica

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Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha adottato un parere positivo relativo all’uso di roxadustat per il trattamento di pazienti adulti con anemia sintomatica associata a malattia renale cronica (CKD). Una volta approvato in via definitiva sarà messo in commercio da Astellas con il marchio Evrenzo.

La CKD colpisce una persona su 10 nel mondo, di cui una su cinque è affetta anche da anemia. L’anemia della CKD è associata a una significativa compromissione della qualità della vita e alla progressione verso esiti avversi cardiovascolari (CV) e renali. L’anemia della CKD è spesso non trattata o non trattata in modo mirato.

Se approvato dalla Commissione Europea (CE), roxadustat sarà il primo inibitore del fattore inducibile dall’ipossia (HIF) prolilidrossilasi (PH) somministrato per via orale disponibile in Europa. Roxadustat aumenta i livelli di emoglobina (Hb) attraverso un diverso meccanismo d’azione rispetto agli agenti stimolanti l’eritropoiesi (ESA). Come inibitore di HIF-PH, roxadustat attiva la risposta naturale del corpo alla riduzione dei livelli di ossigeno nel sangue. Questa risposta comporta la regolazione di molteplici processi coordinati che portano alla correzione dell’anemia con una ridotta necessità di ferro per via endovenosa.

Il parere positivo del CHMP si basa sui risultati di un programma completo di fase 3 che comprende otto studi multicentrici e randomizzati, che hanno coinvolto 9.600 pazienti in tutto il mondo. I risultati di questo programma supportano l’efficacia di roxadustat nel raggiungimento e nel mantenimento dei livelli target di Hb (10-12g/dL) in pazienti con anemia sintomatica da CKD, indipendentemente dallo stato di dialisi e dal precedente trattamento con ESA. Il profilo di sicurezza osservato nel programma di sviluppo di roxadustat riflette le popolazioni CKD studiate ed è paragonabile agli ESA.

Informazioni su CKD e anemia da CKD
La malattia renale cronica (CKD) è una malattia progressiva caratterizzata da una graduale perdita della funzione renale che può portare alla fine all’insufficienza renale o alla malattia renale allo stadio finale, che richiede la dialisi o il trapianto di rene. Molti pazienti con CKD muoiono di complicazioni cardiovascolari prima di progredire verso l’insufficienza renale e come tale la prevalenza della malattia renale precoce è molto maggiore della malattia allo stadio finale. La CKD colpisce una persona su 10 a livello globale e si prevede che diventi la quinta causa più comune di morte prematura a livello globale entro il 2040.

L’anemia, una grave condizione medica in cui i pazienti hanno insufficienti globuli rossi e bassi livelli di emoglobina, è una comune complicazione precoce della CKD che colpisce circa il 20% dei pazienti CKD. L’anemia della CKD è associata a un aumento del rischio di ospedalizzazione, complicazioni cardiovascolari e morte, e può anche causare affaticamento significativo, disfunzioni cognitive e ridotta qualità della vita. Le trasfusioni di sangue sono utilizzate per il trattamento dell’anemia grave, tuttavia, possono ridurre l’opportunità di un paziente di ricevere un trapianto di rene e possono aumentare il rischio di infezioni e/o complicazioni come l’insufficienza cardiaca e le reazioni allergiche.