Mieloma multiplo: l’Agenzia europea del farmaco valuta la procedura accelerata per le CAR-T cilta-cel di Janssen
La casa farmaceutica Janssen ha reso noto che l’Agenzia europea del farmaco (Ema) esaminerà con procedura accelerata la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio per ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel), una terapia a base di cellule CAR-T allo studio come trattamento per il mieloma multiplo ricaduto/refrattario e diretta contro l’antigene di maturazione delle cellule B (BCMA).
La domanda di autorizzazione all’immissione in commercio di cilta-cel, la cui presentazione è prevista per la prima metà del 2021, è supportata dai risultati positivi dello studio di fase 1b/2 CARTITUDE-1, i cui dati più aggiornati sono stati presentati all’ultimo congresso dell’American Society of Hematology (ASH), nel dicembre scorso.
La valutazione accelerata è concessa dal Committee for medicinal products for human use (Chmp) dell’Ema quando ci si aspetta che un medicinale sia di grande interesse per la salute pubblica e per l’innovazione terapeutica. In questo caso itempi di revisione possono molto essere molto accorciati. Nell’aprile 2019, cilta-cel aveva ricevuto dall’Ema la designazione PRIME (PRIority MEdicines) e nel febbraio 2020 l’agenzia gli ha concesso anche la designazione di farmaco orfano.
Nel dicembre 2020 Janssen ha presentato la domanda di approvazione di cilta-cel anche alla Food and Drug Administration.
Lo studio registrativo CARTITUDE-1
CARTITUDE-1 (NCT03548207) è uno studio multicentrico di fase 1b/2, in aperto, ancora in corso, in cui si stanno valutando sicurezza ed efficacia delle CAR-T cilta-cel in pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e/o refrattario, il 99% dei quali era risultato refrattario all’ultima linea di trattamento effettuata, mentre l’88% era risultato triplo-refrattario, cioè non aveva risposto o non rispondeva più a un immunomodulatore, un inibitore del proteasoma e un anticorpo anti-CD38.
L’obiettivo primario dello studio è caratterizzare la sicurezza e confermare la dose di cilta-cel (identificata nello studio LEGEND-2) e di valutare l’efficacia di queste CAR-T, con il tasso di risposta complessiva come endpoint primario.